Zolgensma: Χρήσεις, Δοσολογία, Παρενέργειες, Προειδοποιήσεις

Ζόλγκενσμα

Γενική ονομασία: onasemnogene abeparvovec-xioi
Δοσολογική μορφή: ενδοφλέβια (έγχυση) ένεση
Κατηγορία φαρμάκων: Διάφοροι μη κατηγοριοποιημένοι παράγοντες

Τι είναι το Zolgensma;

Το Zolgensama (onasemnogene abeparvovec-xioi) είναι μια γονιδιακή θεραπεία που χρησιμοποιείται για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA). Το SMA είναι μια κληρονομική διαταραχή που προκαλεί αδυναμία και απώλεια των σκελετικών μυών, η οποία επιδεινώνεται με την ηλικία.

Το SMA προκαλείται όταν ένα γονίδιο, συνήθως SMA1, λείπει ή δεν λειτουργεί σωστά. Το Zolgensama παρέχει ένα νέο λειτουργικό ή λειτουργικό αντίγραφο ενός ανθρώπινου γονιδίου SMN.

Το Zolgensama είναι μια εφάπαξ θεραπεία που χορηγείται μέσω ενδοφλέβιας (IV) έγχυσης. Εγκρίθηκε από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) το 2019.

Σε ποιες περιπτώσεις χρησιμοποιείται το Zolgensma;

Το Zolgensma είναι μια συνταγογραφούμενη γονιδιακή θεραπεία που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία παιδιών κάτω των 2 ετών με νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA). Το Zolgensma χορηγείται ως εφάπαξ έγχυση σε φλέβα. Το Zolgensma δεν έχει αξιολογηθεί σε ασθενείς με προχωρημένο SMA.

Σημαντικές πληροφορίες

• Το Zolgensma μπορεί να αυξήσει τα επίπεδα των ηπατικών ενζύμων και να προκαλέσει οξεία σοβαρή ηπατική βλάβη ή οξεία ηπατική ανεπάρκεια.
• Το παιδί σας θα λάβει ένα κορτικοστεροειδές από το στόμα πριν και μετά την έγχυση με Zolgensma και θα υποβάλλεται σε τακτικές εξετάσεις αίματος για την παρακολούθηση της ηπατικής λειτουργίας.
• Επικοινωνήστε αμέσως με τον γιατρό του παιδιού σας εάν το δέρμα του ασθενούς και/ή το άσπρο των ματιών του φαίνεται κιτρινωπό, εάν παραλείψει μια δόση κορτικοστεροειδούς ή κάνει εμετό ή εάν ο ασθενής εμφανίσει μείωση της εγρήγορσης.

Τι πρέπει να πω στον γιατρό μου πριν λάβω το Zolgensma;

Πριν λάβετε το Zolgensma, μιλήστε με το γιατρό του παιδιού σας σχετικά με:

• Εμβολιασμοί για να αποφασιστεί εάν απαιτούνται προσαρμογές στο πρόγραμμα εμβολιασμού για να διευκολυνθεί η θεραπεία με κορτικοστεροειδή.
• Προστασία έναντι του αναπνευστικού συγκυτιακού ιού (RSV), η οποία συνιστάται.

Πώς πρέπει να λάβω το Zolgensma;

• Το Zolgensma χορηγείται με IV έγχυση για 60 λεπτά.
• Το Zolgensma χορηγείται παράλληλα με θεραπεία με κορτικοστεροειδή. Η θεραπεία με κορτικοστεροειδή ξεκινά μία ημέρα πριν από την έγχυση του Zolgensma και συνεχίζεται για συνολικά 30 ημέρες.
• Επικοινωνήστε αμέσως με το γιατρό του παιδιού σας εάν το δέρμα του παιδιού σας και/ή το άσπρο των ματιών του φαίνεται κιτρινωπό, εάν παραλείψει μια δόση κορτικοστεροειδούς ή κάνει εμετό ή εάν ο ασθενής εμφανίσει μείωση της εγρήγορσης.
• Πριν και μετά τη λήψη του ρολογιού Zolgensma στο παιδί σας για:
  • Οι λοιμώξεις πριν ή μετά την έγχυση Zolgensma μπορεί να οδηγήσουν σε πιο σοβαρές επιπλοκές. Επικοινωνήστε αμέσως με τον γιατρό του ασθενούς εάν δείτε οποιαδήποτε σημάδια πιθανής λοίμωξης όπως βήχα, συριγμό, φτέρνισμα, καταρροή, πονόλαιμο ή πυρετό.
  • Μειωμένος αριθμός αιμοπεταλίων μπορεί να συμβεί μετά από έγχυση με Zolgensma. Ζητήστε άμεση ιατρική βοήθεια εάν ο ασθενής εμφανίσει απροσδόκητη αιμορραγία ή μώλωπες.
  • Θρομβωτική μικροαγγειοπάθεια (TMA) έχει αναφερθεί ότι εμφανίζεται περίπου μία εβδομάδα μετά την έγχυση Zolgensma. Οι φροντιστές θα πρέπει να αναζητήσουν άμεση ιατρική βοήθεια εάν ο ασθενής εμφανίσει σημεία ή συμπτώματα TMA, όπως απροσδόκητους μώλωπες ή αιμορραγία, επιληπτικές κρίσεις ή μειωμένη παραγωγή ούρων.

Χρειάζεται να λαμβάνω προφυλάξεις με τα σωματικά απόβλητα του ασθενούς;

Προσωρινά, μικρές ποσότητες Zolgensma μπορεί να βρεθούν στα κόπρανα του ασθενούς. Να χρησιμοποιείτε καλή υγιεινή των χεριών όταν έρθετε σε άμεση επαφή με τα σωματικά απόβλητα για 1 μήνα μετά την έγχυση με Zolgensma. Οι πάνες μιας χρήσης πρέπει να σφραγίζονται σε σακούλες απορριμμάτων μιας χρήσης και να πετιούνται με τα κανονικά σκουπίδια.

Πληροφορίες δοσολογίας

Η συνιστώμενη δόση του Zolgensma είναι 1,1 × 10¹⁴ γονιδιώματα φορέα (vg) ανά kg σωματικού βάρους.

Ποιες είναι οι παρενέργειες του Zolgensma;

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που εμφανίστηκαν σε ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Zolgensma ήταν αυξημένα ηπατικά ένζυμα και έμετος.

Αυτές δεν είναι όλες οι πιθανές ανεπιθύμητες ενέργειες του Zolgensma.

Καλέστε το γιατρό του παιδιού σας για ιατρική συμβουλή σχετικά με ανεπιθύμητες ενέργειες που σας ενοχλούν ή δεν υποχωρούν.

Σας ενθαρρύνουμε να αναφέρετε ύποπτες ανεπιθύμητες ενέργειες επικοινωνώντας με τον FDA στο 1-800-FDA-1088 ή www.fda.gov/medwatch ή τη Novartis Gene Therapies, Inc. στο 833-828-3947.

Αλληλεπιδράσεις

Μπορεί να χρειαστεί να γίνουν προσαρμογές στο πρόγραμμα εμβολιασμού του παιδιού σας για να προσαρμοστεί η θεραπεία με κορτικοστεροειδή. Μιλήστε με τον γιατρό του παιδιού σας.

Αποθήκευση

Το Zolgensma αποστέλλεται κατεψυγμένο (≤ -60°C [-76°F]) σε φιαλίδια των 10 mL με 2 όγκους πλήρωσης (είτε 5,5 mL είτε 8,3 mL).

Ποια είναι τα συστατικά του Zolgensma;

Δραστικά συστατικά: αδενο-σχετιζόμενος ιός

Ανενεργά συστατικά: τρομεθαμίνη, χλωριούχο μαγνήσιο, χλωριούχο νάτριο, poloxamer 188, νερό.

Το Zolgensma κατασκευάζεται, συσκευάζεται και διανέμεται από τη Novartis Gene Therapies, Inc. 2275 Half Day Road, Suite 200, Bannockburn, IL 60015 USA.

Δημοφιλείς Συχνές Ερωτήσεις

Περαιτέρω πληροφορίες

Πάντα να συμβουλεύεστε τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης για να βεβαιωθείτε ότι οι πληροφορίες που εμφανίζονται σε αυτήν τη σελίδα ισχύουν για τις προσωπικές σας περιστάσεις.