Vyondys 53 Χρήσεις, Παρενέργειες & Προειδοποιήσεις

Vyondys 53

Γενικό όνομα: golodirsen [ GOE-loe-DIR-sen ]

Κατηγορία φαρμάκων: Διάφοροι μη κατηγοριοποιημένοι παράγοντες

Τι είναι το Vyondys 53;

Το Vyondys 53 χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας Duchenne σε ενήλικες και παιδιά που έχουν μια συγκεκριμένη γονιδιακή μετάλλαξη. Ο γιατρός σας θα σας εξετάσει για αυτή τη γονιδιακή μετάλλαξη.

Το Vyondys 53 εγκρίθηκε από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) σε «επιταχυνόμενη» βάση. Σε κλινικές μελέτες, ορισμένα άτομα ανταποκρίθηκαν στο Vyondys 53, αλλά απαιτούνται περαιτέρω μελέτες.

Το Vyondys 53 μπορεί επίσης να χρησιμοποιηθεί για σκοπούς που δεν αναφέρονται σε αυτόν τον οδηγό φαρμάκων.

Προειδοποιήσεις

Ακολουθήστε όλες τις οδηγίες στην ετικέτα και τη συσκευασία του φαρμάκου σας. Ενημερώστε τον καθένα από τους παρόχους υγειονομικής περίθαλψης για όλες τις ιατρικές σας καταστάσεις, τις αλλεργίες και όλα τα φάρμακα που χρησιμοποιείτε.

Πριν πάρετε αυτό το φάρμακο

Ενημερώστε το γιατρό σας εάν είχατε ποτέ προβλήματα με τα νεφρά.

Ενημερώστε το γιατρό σας εάν είστε έγκυος ή θηλάζετε.

Πώς δίνεται το Vyondys 53;

Ο γιατρός σας θα κάνει εξετάσεις αίματος για να βεβαιωθεί ότι δεν έχετε καταστάσεις που θα σας εμποδίσουν να χρησιμοποιήσετε με ασφάλεια το Vyondys 53.

Το Vyondys 53 χορηγείται ως έγχυση σε φλέβα, συνήθως μία φορά την εβδομάδα. Ένας πάροχος υγειονομικής περίθαλψης θα σας κάνει αυτή την ένεση.

Το Vyondys 53 πρέπει να χορηγείται αργά και η έγχυση μπορεί να διαρκέσει έως και 60 λεπτά για να ολοκληρωθεί.

Η νεφρική σας λειτουργία μπορεί να χρειαστεί να ελεγχθεί ενώ χρησιμοποιείτε αυτό το φάρμακο.

Τι συμβαίνει εάν χάσω μια δόση;

Καλέστε το γιατρό σας για οδηγίες εάν χάσετε ένα ραντεβού για το Vyondys 53 σας.

Τι συμβαίνει εάν κάνω υπερβολική δόση;

Ζητήστε επείγουσα ιατρική βοήθεια ή καλέστε τη γραμμή βοήθειας Poison στο 1-800-222-1222.

Τι πρέπει να αποφύγω κατά τη λήψη του Vyondys 53;

Ακολουθήστε τις οδηγίες του γιατρού σας σχετικά με τυχόν περιορισμούς σε τρόφιμα, ποτά ή δραστηριότητα.

Vyondys 53 παρενέργειες

Λάβετε επείγουσα ιατρική βοήθεια εάν έχετε σημάδια αλλεργικής αντίδρασης: κνίδωση, κνησμός, εξάνθημα, φουσκάλες ή ξεφλούδισμα. πυρετός; δυσκολία στην αναπνοή? πρήξιμο του προσώπου, των χειλιών, της γλώσσας ή του λαιμού σας.

Το Vyondys 53 μπορεί να προκαλέσει σοβαρές παρενέργειες. Καλέστε αμέσως τον γιατρό σας εάν έχετε:

ροζ, καφέ ή κόκκινα ούρα.
αφρώδη ούρα? ή
πρήξιμο στο πρόσωπο, τα χέρια, τα πόδια ή το στομάχι σας.

Οι συχνές παρενέργειες του Vyondys 53 μπορεί να περιλαμβάνουν:

πονοκέφαλο;
πυρετός;
πόνος στο στομάχι;
πτώσεις;
βήχας; ή
καταρροή ή βουλωμένη μύτη.

Αυτή δεν είναι μια πλήρης λίστα παρενεργειών και μπορεί να εμφανιστούν και άλλες. Καλέστε το γιατρό σας για ιατρική συμβουλή σχετικά με τις παρενέργειες. Μπορείτε να αναφέρετε ανεπιθύμητες ενέργειες στον FDA στο 1-800-FDA-1088.

Ποια άλλα φάρμακα θα επηρεάσουν το Vyondys 53;

Άλλα φάρμακα μπορεί να επηρεάσουν το Vyondys 53, συμπεριλαμβανομένων συνταγογραφούμενων και μη συνταγογραφούμενων φαρμάκων, βιταμινών και φυτικών προϊόντων. Ενημερώστε το γιατρό σας για όλα τα τρέχοντα φάρμακά σας και οποιοδήποτε φάρμακο ξεκινάτε ή σταματάτε να χρησιμοποιείτε.

Δημοφιλείς συχνές ερωτήσεις

Πόσος χρόνος χρειάζεται για να λειτουργήσει το Vyondys 53;

Τα αποτελέσματα από μια μικρή κλινική δοκιμή φάσης Ι/ΙΙ δείχνουν ότι η θεραπεία με Vyondys 53 αυξάνει τα επίπεδα πρωτεΐνης δυστροφίνης εντός 48 εβδομάδων από την έναρξη της θεραπείας.

Πώς λειτουργεί το Vyondys 53;

Το Vyondys 53 είναι ένα αντιπληροφοριακό ολιγονουκλεοτίδιο που δρα δεσμεύοντας στο εξόνιο 53 του pre-mRNA της δυστροφίνης, με αποτέλεσμα αυτό το εξόνιο να παρακάμπτεται κατά την επεξεργασία του mRNA. Η παράλειψη του εξονίου 53 επιτρέπει στα κύτταρα να ενώνουν διαφορετικά εξόνια μεταξύ τους για να παράγουν μια πρωτεΐνη δυστροφίνης που είναι πιο κοντή αλλά έχει κάποια λειτουργία.

Πώς χορηγείται το Vyondys 53;

Το Vyondys 53 (golodirsen) χορηγείται με ενδοφλέβια (IV) έγχυση, που σημαίνει ότι χορηγείται σε μια φλέβα μέσω μιας βελόνας.

Το Vyondys 53 χορηγείται από επαγγελματία υγείας μία φορά την εβδομάδα. Χορηγείται σε διάστημα 35 έως 60 λεπτών μέσω ενός εν σειρά φίλτρου 0,2 micron. Απαιτείται γενικά ένας μόνιμος καθετήρας φλεβικής πρόσβασης.

Ποια είναι τα νέα φάρμακα για τη μυϊκή δυστροφία Duchenne;

Τα νέα φάρμακα που εγκρίθηκαν από τον FDA για τη θεραπεία της Μυϊκής Δυστροφίας Duchenne (DMD) είναι τα Amondys 45 (casimersen), Viltepso (viltolarsen), Vyondys 53 (golodirsen), Exondys 51 (eteplirsen) και Emflaza (deflazacort).

Η μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD) είναι μια γενετική ασθένεια που προκαλεί προοδευτική αδυναμία, απώλεια της κινητικής λειτουργίας και βλάβη στους σκελετικούς και καρδιακούς μύες. Το DMD, το οποίο δεν έχει θεραπεία, επηρεάζει κυρίως τους άνδρες ξεκινώντας από την πρώιμη παιδική ηλικία, συνήθως μεταξύ 2 και 3 ετών.

Περαιτέρω πληροφορίες

Θυμηθείτε, κρατήστε αυτό και όλα τα άλλα φάρμακα μακριά από παιδιά, μην μοιράζεστε ποτέ τα φάρμακά σας με άλλους και χρησιμοποιείτε αυτό το φάρμακο μόνο για την ένδειξη που σας έχει συνταγογραφηθεί.

Πάντα να συμβουλεύεστε τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης για να βεβαιωθείτε ότι οι πληροφορίες που εμφανίζονται σε αυτήν τη σελίδα ισχύουν για τις προσωπικές σας περιστάσεις.