Φαρμακευτική αγωγή και θεραπεία για την πρωτοπαθή προϊούσα σκλήρυνση κατά πλάκας

Φάρμακα για PPMS

Τα περισσότερα υπάρχοντα φάρμακα για την ΠΣ έχουν σχεδιαστεί για τον έλεγχο της φλεγμονής και τη μείωση του αριθμού των υποτροπών.

Ωστόσο, το PPMS προκαλεί σημαντικά λιγότερη φλεγμονή από την υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα σκλήρυνση κατά πλάκας (RRMS), τον πιο κοινό τύπο ΣΚΠ.

Επιπλέον, αν και μπορεί να υπάρχουν περιστασιακά μικροί βαθμοί βελτίωσης, το PPMS δεν έχει υφέσεις.

Επειδή είναι αδύνατο να προβλεφθεί η πορεία της εξέλιξης του PPMS σε οποιοδήποτε άτομο που το έχει, είναι δύσκολο για τους ερευνητές να αξιολογήσουν την αποτελεσματικότητα ενός φαρμάκου στην πορεία της νόσου. Ωστόσο, από το 2017, ένα φάρμακο PPMS έχει λάβει έγκριση από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA).

Οκρελιζουμάμπη (Ocrevus)

Το Ocrelizumab (Ocrevus) είναι εγκεκριμένο από τον FDA για τη θεραπεία τόσο του PPMS όσο και του RRMS.

Είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα που καταστρέφει ορισμένα Β κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος. Η έρευνα δείχνει ότι τα Β κύτταρα είναι εν μέρει υπεύθυνα για τη βλάβη στον εγκέφαλο και τους ιστούς του νωτιαίου μυελού των ατόμων με ΣΚΠ. Αυτή η βλάβη ενεργοποιείται από το ίδιο το ανοσοποιητικό σύστημα.

Το Ocrelizumab χορηγείται με ενδοφλέβια έγχυση. Οι δύο πρώτες εγχύσεις χορηγούνται με διαφορά 2 εβδομάδων. Οι μεταγενέστερες εγχύσεις χορηγούνται κάθε 6 μήνες.

Θεραπεία βλαστοκυττάρων

Ο στόχος της χρήσης βλαστοκυττάρων για τη θεραπεία του PPMS είναι η προώθηση του ανοσοποιητικού συστήματος για την αποκατάσταση της βλάβης και τη μείωση της φλεγμονής στο κεντρικό νευρικό σύστημα (ΚΝΣ).

Για μια διαδικασία γνωστή ως μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων (HSCT), τα βλαστοκύτταρα συλλέγονται από τους ιστούς του ίδιου του ατόμου, όπως μυελό των οστών ή αίμα, και στη συνέχεια επανεισάγονται μετά την καταστολή του ανοσοποιητικού συστήματος. Αυτό γίνεται σε νοσοκομειακό περιβάλλον και επί του παρόντος είναι εγκεκριμένο από τον FDA.

Ωστόσο, η HSCT είναι μια σημαντική διαδικασία με σοβαρές παρενέργειες. Απαιτείται περισσότερη έρευνα και αποτελέσματα από κλινικές δοκιμές προτού αυτή γίνει μια ευρέως χρησιμοποιούμενη θεραπεία για το PPMS.

Κλινικές δοκιμές

Αυτήν τη στιγμή βρίσκονται σε εξέλιξη αρκετές κλινικές δοκιμές σε άτομα με PPMS. Οι κλινικές δοκιμές περνούν από διάφορες φάσεις προτού λάβουν την έγκριση του FDA.

Η Φάση Ι εστιάζει στο πόσο ασφαλές είναι το φάρμακο και περιλαμβάνει μια μικρή ομάδα συμμετεχόντων.

Κατά τη φάση ΙΙ, οι ερευνητές στοχεύουν να προσδιορίσουν πόσο αποτελεσματικό είναι το φάρμακο για ορισμένες παθήσεις όπως η ΣΚΠ.

Η Φάση ΙΙΙ περιλαμβάνει συνήθως μια μεγαλύτερη ομάδα συμμετεχόντων.

Οι ερευνητές εξετάζουν επίσης άλλους πληθυσμούς, δοσολογίες και συνδυασμούς φαρμάκων για να μάθουν περισσότερα σχετικά με το πόσο ασφαλές και αποτελεσματικό είναι το φάρμακο.

Λιποϊκό οξύ

Μια διετής μελέτη φάσης ΙΙ αξιολογεί επί του παρόντος το από του στόματος αντιοξειδωτικό λιποϊκό οξύ. Οι ερευνητές μελετούν εάν μπορεί να διατηρήσει την κινητικότητα και να προστατεύσει τον εγκέφαλο περισσότερο από ένα ανενεργό εικονικό φάρμακο σε προοδευτικές μορφές ΣΚΠ.

Αυτή η μελέτη βασίζεται σε μια προηγούμενη μελέτη φάσης ΙΙ που εξέτασε 51 άτομα με δευτερογενή προϊούσα σκλήρυνση κατά πλάκας (SPMS). Οι ερευνητές διαπίστωσαν ότι το λιποϊκό οξύ ήταν σε θέση να μειώσει τον ρυθμό απώλειας εγκεφαλικού ιστού σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο.

Υψηλή δόση βιοτίνης

Η βιοτίνη είναι συστατικό του συμπλέγματος βιταμινών Β και εμπλέκεται στην ανάπτυξη των κυττάρων και στο μεταβολισμό των λιπών και των αμινοξέων.

Μια μελέτη παρατήρησης στρατολογεί άτομα με PPMS που λαμβάνουν υψηλή δόση βιοτίνης (300 χιλιοστόγραμμα) καθημερινά. Οι ερευνητές θέλουν να δουν εάν είναι αποτελεσματικό και ασφαλές στην επιβράδυνση της εξέλιξης της αναπηρίας σε άτομα με PPMS. Σε μελέτες παρατήρησης, οι ερευνητές παρακολουθούν τους συμμετέχοντες χωρίς να παρεμβαίνουν στη διαδικασία.

Μια άλλη μελέτη φάσης ΙΙΙ αξιολογεί ένα σκεύασμα βιοτίνης υψηλής δόσης γνωστό ως MD1003 για να διαπιστωθεί εάν είναι πιο αποτελεσματικό από ένα εικονικό φάρμακο. Οι ερευνητές θέλουν να μάθουν εάν μπορεί να επιβραδύνει την αναπηρία των ατόμων με προοδευτική σκλήρυνση κατά πλάκας, ειδικά εκείνων με δυσλειτουργία στη βάδιση.

Μια μικρή ανοιχτή δοκιμή εξέτασε τα αποτελέσματα της υψηλής δόσης βιοτίνης σε άτομα με PPMS ή SPMS. Οι δόσεις κυμαίνονταν από 100 έως 300 χιλιοστόγραμμα την ημέρα για 2 έως 36 μήνες.

Οι συμμετέχοντες σε αυτή τη δοκιμή έδειξαν βελτίωση στην οπτική αναπηρία που σχετίζεται με τραυματισμό του οπτικού νεύρου και άλλα συμπτώματα ΣΚΠ, όπως η κινητική λειτουργία και η κόπωση.

Ωστόσο, μια άλλη μελέτη διαπίστωσε ότι η υψηλή δόση βιοτίνης σχεδόν τριπλασίασε το ποσοστό υποτροπής σε συμμετέχοντες με PPMS.

Ο FDA έχει επίσης προειδοποιήσει ότι οι υψηλές δόσεις βιοτίνης μπορεί να οδηγήσουν σε ανακριβή εργαστηριακά αποτελέσματα για άτομα με ορισμένες παθήσεις, συμπεριλαμβανομένης της ΣΚΠ.

Μασιτινίμπη (AB1010)

Η μασιτινίμπη είναι ένα από του στόματος ανοσοτροποποιητικό φάρμακο που έχει αναπτυχθεί ως πιθανή θεραπεία για το PPMS.

Η θεραπεία έχει ήδη υποσχεθεί σε μια δοκιμή φάσης ΙΙ. Αυτή τη στιγμή βρίσκεται υπό διερεύνηση σε μια μελέτη φάσης ΙΙΙ σε άτομα με PPMS ή SPMS χωρίς υποτροπή.

Ibudilast

Το Ibudilast αναστέλλει ένα ένζυμο που ονομάζεται φωσφοδιεστεράση. Χρησιμοποιείται ως φάρμακο για το άσθμα κυρίως στην Ασία, έχει επίσης αποδειχθεί ότι προάγει την επισκευή της μυελίνης και βοηθά στην προστασία των νευρικών κυττάρων από βλάβες.

Το Ibudilast βραβεύτηκε με την ονομασία fast track από τον FDA. Αυτό θα μπορούσε να επιταχύνει τη μελλοντική του ανάπτυξη ως πιθανή θεραπεία για την προοδευτική σκλήρυνση κατά πλάκας.

Τα αποτελέσματα μιας δοκιμής φάσης ΙΙ σε 255 ασθενείς με προοδευτική σκλήρυνση κατά πλάκας δημοσιεύτηκαν στο The New England Journal of Medicine.

Στη μελέτη, το ibudilast συσχετίστηκε με βραδύτερη εξέλιξη της ατροφίας του εγκεφάλου σε σχέση με ένα εικονικό φάρμακο. Ωστόσο, οδήγησε επίσης σε υψηλότερα ποσοστά παρενεργειών του πεπτικού συστήματος, πονοκέφαλο και κατάθλιψη.

Φυσικές και συμπληρωματικές θεραπείες

Πολλές άλλες θεραπείες, εκτός από τα φάρμακα, μπορούν να βοηθήσουν στη βελτιστοποίηση της λειτουργίας και της ποιότητας ζωής παρά τις επιπτώσεις της νόσου.

Εργοθεραπεία

Η εργοθεραπεία διδάσκει στους ανθρώπους τις πρακτικές δεξιότητες που χρειάζονται για να φροντίζουν τον εαυτό τους τόσο στο σπίτι όσο και στη δουλειά.

Οι εργοθεραπευτές δείχνουν στους ανθρώπους πώς να διατηρούν την ενέργειά τους, καθώς το PPMS συνήθως προκαλεί υπερβολική κόπωση. Βοηθούν επίσης τους ανθρώπους να προσαρμόσουν τις καθημερινές τους δραστηριότητες και δουλειές.

Οι θεραπευτές μπορεί να προτείνουν τρόπους βελτίωσης ή ανακαίνισης σπιτιών και χώρων εργασίας για να γίνουν πιο προσιτά στα άτομα με αναπηρία. Μπορούν επίσης να βοηθήσουν στη θεραπεία προβλημάτων μνήμης και γνωστικών προβλημάτων.

Φυσικοθεραπεία

Οι φυσιοθεραπευτές εργάζονται για να δημιουργήσουν συγκεκριμένες ρουτίνες άσκησης για να βοηθήσουν τους ανθρώπους να αυξήσουν το εύρος της κίνησής τους, να διατηρήσουν την κινητικότητά τους και να μειώσουν τη σπαστικότητα και τον τρόμο.

Οι φυσιοθεραπευτές μπορούν να συστήσουν εξοπλισμό για να βοηθήσουν τα άτομα με PPMS να κυκλοφορούν καλύτερα, όπως:

• αναπηρικά αμαξίδια
• περιπατητές
• καλάμια
• σκούτερ

Παθολογία λόγου-γλώσσας (SLP)

Μερικά άτομα με PPMS έχουν προβλήματα με τη γλώσσα, την ομιλία ή την κατάποση. Οι παθολόγοι μπορούν να διδάξουν στους ανθρώπους πώς να:

• ετοιμάστε φαγητό που καταπίνεται εύκολα
• φάτε με ασφάλεια
• χρησιμοποιήστε σωστά τους σωλήνες τροφοδοσίας

Μπορούν επίσης να προτείνουν χρήσιμα τηλεφωνικά βοηθήματα και ενισχυτές ομιλίας για να διευκολύνουν την επικοινωνία.

Ασκηση

Οι ρουτίνες άσκησης μπορούν να σας βοηθήσουν να μειώσετε τη σπαστικότητα και να διατηρήσετε ένα εύρος κίνησης. Μπορείτε να δοκιμάσετε γιόγκα, κολύμπι, διατάσεις και άλλες αποδεκτές μορφές άσκησης.

Φυσικά, είναι πάντα καλή ιδέα να συζητάτε οποιαδήποτε νέα ρουτίνα άσκησης με το γιατρό σας.

Συμπληρωματικές και εναλλακτικές (CAM) θεραπείες

Οι θεραπείες CAM θεωρούνται μη συμβατικές θεραπείες. Πολλοί άνθρωποι ενσωματώνουν κάποιο είδος θεραπείας CAM ως μέρος της διαχείρισης της ΣΚΠ.

Υπάρχει πολύ περιορισμένη έρευνα που αξιολογεί την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του CAM στη ΣΚΠ. Αλλά τέτοιες θεραπείες έχουν σκοπό να βοηθήσουν στην πρόληψη της βλάβης του νευρικού σας συστήματος από τη νόσο και στη διατήρηση της υγείας σας, ώστε το σώμα σας να μην αισθάνεται τόσο πολλές από τις επιπτώσεις της νόσου.

Σύμφωνα με μια μελέτη, οι πιο υποσχόμενες θεραπείες CAM για τη σκλήρυνση κατά πλάκας περιλαμβάνουν:

• μια δίαιτα χαμηλή σε λιπαρά
• συμπληρώματα ωμέγα-3 λιπαρών οξέων
• συμπληρώματα λιποϊκού οξέος
• συμπληρώματα βιταμίνης D

Μιλήστε με το γιατρό σας πριν προσθέσετε το CAM στο πρόγραμμα θεραπείας σας και βεβαιωθείτε ότι συνεχίζετε να τηρείτε τις συνταγογραφούμενες θεραπείες σας.

Αντιμετώπιση συμπτωμάτων PPMS

Τα κοινά συμπτώματα ΣΚΠ που μπορεί να εμφανίσετε περιλαμβάνουν:

• κούραση
• μούδιασμα
• αδυναμία
• ζάλη
• γνωστική δυσλειτουργία
• σπαστικότητα
• πόνος
• ανισορροπία
• ουροποιητικά προβλήματα
• αλλαγές διάθεσης

Ένα μεγάλο μέρος του συνολικού σχεδίου θεραπείας σας θα είναι η διαχείριση των συμπτωμάτων σας. Μπορεί να χρειαστείτε μια ποικιλία φαρμάκων, αλλαγές στον τρόπο ζωής και συμπληρωματικές θεραπείες για να το κάνετε αυτό.

Φάρμακα

Ανάλογα με τα συμπτώματά σας, ένας γιατρός μπορεί να συνταγογραφήσει:

• μυοχαλαρωτικά
• αντικαταθλιπτικά
• φάρμακα για τη δυσλειτουργία της ουροδόχου κύστης
• φάρμακα για τη μείωση της κόπωσης, όπως η μοδαφινίλη (Provigil)
• παυσίπονα
• βοηθήματα ύπνου που βοηθούν στην αϋπνία
• φάρμακα που βοηθούν στη θεραπεία της στυτικής δυσλειτουργίας (ΣΔ)

Αλλαγές τρόπου ζωής

Αυτές οι αλλαγές στον τρόπο ζωής θα μπορούσαν να κάνουν τα συμπτώματά σας πιο διαχειρίσιμα:

• Ακολουθήστε μια υγιεινή διατροφή πλούσια σε βιταμίνες, μέταλλα και αντιοξειδωτικά.
• Εκτελέστε ασκήσεις οικοδόμησης δύναμης για τη δημιουργία μυών και την τόνωση της ενέργειας.
• Δοκιμάστε ήπια προγράμματα άσκησης και διατάσεων όπως τάι τσι και γιόγκα για να βοηθήσετε στην ισορροπία, την ευελιξία και τον συντονισμό.
• Διατηρήστε μια σωστή ρουτίνα ύπνου.
• Διαχειριστείτε το άγχος με μασάζ, διαλογισμό ή βελονισμό.
• Χρησιμοποιήστε βοηθητικές συσκευές για να βελτιώσετε την ποιότητα ζωής.

Αναμόρφωση

Ο στόχος της αποκατάστασης είναι η βελτίωση και διατήρηση της λειτουργικότητας και η μείωση της κόπωσης. Αυτό μπορεί να περιλαμβάνει:

• φυσικοθεραπεία
• εργοθεραπεία
• γνωστική αποκατάσταση
• παθολογία ομιλίας-γλώσσας
• επαγγελματική αποκατάσταση

Ζητήστε από το γιατρό σας μια παραπομπή σε ειδικούς σε αυτούς τους τομείς.

Το PPMS δεν είναι ένας κοινός τύπος ΣΚΠ, αλλά πολλοί ερευνητές εξακολουθούν να διερευνούν τρόπους αντιμετώπισης της πάθησης.

Η έγκριση του ocrelizumab το 2017 σηματοδότησε ένα μεγάλο βήμα προόδου, επειδή έχει εγκριθεί για ένδειξη PPMS. Άλλες αναδυόμενες θεραπείες, όπως τα αντιφλεγμονώδη και η βιοτίνη, έχουν συγκεντρώσει ανάμεικτα αποτελέσματα στο PPMS μέχρι στιγμής.

Το Ibudilast έχει επίσης μελετηθεί για τις επιδράσεις του στο PPMS και στο SPMS. Πρόσφατα αποτελέσματα από μια δοκιμή φάσης ΙΙ δείχνουν ότι προκαλεί ορισμένες παρενέργειες, συμπεριλαμβανομένης της κατάθλιψης. Ωστόσο, συσχετίστηκε επίσης με χαμηλότερο ποσοστό εγκεφαλικής ατροφίας.

Μιλήστε με το γιατρό σας εάν θέλετε τις πιο ενημερωμένες πληροφορίες σχετικά με τους καλύτερους τρόπους διαχείρισης του PPMS σας.