Θεραπεία με βλαστοκύτταρα για τη νόσο του Πάρκινσον: Τρέχουσες και μελλοντικές εξελίξεις

Η νόσος του Πάρκινσον είναι μια νευρολογική διαταραχή με συμπτώματα που γίνονται πιο σοβαρά με την πάροδο του χρόνου. Επηρεάζει περίπου 1% ατόμων ηλικίας 60 ετών και άνω στις βιομηχανικές χώρες. Η ακριβής αιτία της νόσου δεν είναι γνωστή, αλλά οι ειδικοί πιστεύουν ότι τόσο γενετικοί όσο και περιβαλλοντικοί παράγοντες παίζουν ρόλο.

Η νόσος του Πάρκινσον προκαλεί το θάνατο των νευρώνων σε ορισμένα μέρη του εγκεφάλου σας, οδηγώντας σε μείωση της ντοπαμίνης. Η ντοπαμίνη είναι ένας νευροδιαβιβαστής. Τα κύτταρα στον εγκέφαλό σας απελευθερώνουν ντοπαμίνη ως τρόπο αποστολής σημάτων σε άλλα κοντινά κύτταρα.

Όταν έχετε Πάρκινσον, μια μείωση στη δραστηριότητα της ντοπαμίνης μπορεί να οδηγήσει σε τέτοια συμπτώματα όπως:

  • σεισμικές δονήσεις
  • βραδύτης
  • ακαμψία
  • διαταραχή βάδισης

Δεν υπάρχει θεραπεία για τη νόσο του Πάρκινσον. Όμως, τις τελευταίες δεκαετίες, οι ερευνητές μελετούν τη θεραπεία με βλαστοκύτταρα για να παρέχουν καλύτερες επιλογές θεραπείας.

Διαβάστε παρακάτω για να μάθετε περισσότερα σχετικά με τις τρέχουσες και μελλοντικές εξελίξεις στη χρήση της θεραπείας με βλαστοκύτταρα για τη θεραπεία της νόσου του Πάρκινσον.

Τι είναι η θεραπεία με βλαστοκύτταρα;

Τα βλαστοκύτταρα είναι ιδιαίτερα επειδή είναι αδιαφοροποίητα, που σημαίνει ότι έχουν τη δυνατότητα να γίνουν πολλοί τύποι εξειδικευμένων κυττάρων.

Μπορεί να σκεφτείτε τα βλαστοκύτταρα ως φυσικούς πόρους για το σώμα σας. Όταν το σώμα σας χρειάζεται έναν συγκεκριμένο τύπο κυττάρου – από κύτταρα οστών έως εγκεφαλικά κύτταρα – ένα αδιαφοροποίητο βλαστοκύτταρο μπορεί να μεταμορφωθεί για να ταιριάζει στις ανάγκες.

Υπάρχουν τρεις κύριοι τύποι βλαστοκυττάρων:

  • Εμβρυϊκά βλαστοκύτταρα: Αυτά τα κύτταρα είναι πολυδύναμα, που σημαίνει ότι μπορούν να μεταμορφωθούν σε πολλούς τύπους κυττάρων που βρίσκονται στο σώμα σας. Όπως υποδηλώνει το όνομα, βρίσκονται σε έμβρυα.
  • Σωματικά βλαστοκύτταρα: Ονομάζονται επίσης βλαστοκύτταρα ενηλίκων, αυτά επιτελούν ως επί το πλείστον λειτουργίες επισκευής. Μπορούν ακόμα να μετασχηματιστούν, αλλά όχι σε τόσους πολλούς τύπους εξειδικευμένων κυττάρων όσο τα εμβρυϊκά βλαστοκύτταρα.
  • Επαγόμενα πολυδύναμα βλαστοκύτταρα (iPSCs): Αυτά τα βλαστοκύτταρα παράγονται από γενετικά μεταβαλλόμενα κύτταρα που έχουν ήδη ωριμάσει.

Η θεραπεία με βλαστοκύτταρα είναι η χρήση βλαστοκυττάρων — συνήθως από δότη, αλλά μερικές φορές από το σώμα σας — για τη θεραπεία μιας διαταραχής.

Επειδή η νόσος του Πάρκινσον οδηγεί στον θάνατο των εγκεφαλικών κυττάρων, οι ερευνητές προσπαθούν να χρησιμοποιήσουν βλαστοκύτταρα για να αντικαταστήσουν τα εγκεφαλικά κύτταρα στις πληγείσες περιοχές. Αυτό θα μπορούσε να βοηθήσει στη θεραπεία των συμπτωμάτων της νόσου του Πάρκινσον.

Πώς μπορεί η θεραπεία με βλαστοκύτταρα να ωφελήσει τη νόσο του Πάρκινσον;

Οι ερευνητές διερευνούν διάφορες προσεγγίσεις για τη χρήση βλαστοκυττάρων για τη θεραπεία της νόσου του Πάρκινσον.

Η τρέχουσα ιδέα είναι να εισαγάγετε βλαστοκύτταρα απευθείας στις πληγείσες περιοχές του εγκεφάλου σας, όπου μπορούν να μετατραπούν σε εγκεφαλικά κύτταρα. Αυτά τα νέα εγκεφαλικά κύτταρα θα μπορούσαν στη συνέχεια να βοηθήσουν στη ρύθμιση των επιπέδων ντοπαμίνης, τα οποία θα βελτιώσουν τα συμπτώματα της νόσου.

Είναι σημαντικό να σημειωθεί ότι οι ειδικοί πιστεύουν ότι αυτό θα ήταν μόνο μια θεραπεία για τη νόσο του Πάρκινσον και όχι μια θεραπεία.

Ενώ η θεραπεία με βλαστοκύτταρα έχει τη δυνατότητα να αντικαταστήσει τα εγκεφαλικά κύτταρα που καταστράφηκαν από τη νόσο του Πάρκινσον, η ασθένεια θα εξακολουθεί να υπάρχει. Η νόσος του Πάρκινσον πιθανότατα θα καταστρέψει τα εμφυτευμένα βλαστοκύτταρα τελικά.

Δεν είναι σαφές αυτή τη στιγμή εάν η θεραπεία με βλαστοκύτταρα θα μπορούσε να χρησιμοποιηθεί πολλές φορές για να συνεχιστεί η μείωση των συμπτωμάτων της νόσου του Πάρκινσον ή εάν το αποτέλεσμα θα ήταν το ίδιο μετά από πολλαπλές διαδικασίες.

Τι έχουν βρει οι κλινικές δοκιμές;

Μέχρι την ανακάλυψη της διαδικασίας δημιουργίας iPSC, οι μόνες θεραπείες με βλαστοκύτταρα για τη νόσο του Πάρκινσον απαιτούσαν τη χρήση εμβρυϊκών βλαστοκυττάρων. Αυτό ήρθε με ηθικές και πρακτικές προκλήσεις, καθιστώντας την έρευνα πιο δύσκολη.

Αφού κατέστησαν διαθέσιμα τα iPSC, τα βλαστοκύτταρα χρησιμοποιήθηκαν σε κλινικές δοκιμές για πολλές καταστάσεις που περιλαμβάνουν νευρική βλάβη με συνολικά μικτά αποτελέσματα.

Η πρώτη κλινική δοκιμή με χρήση iPSC για τη θεραπεία της νόσου του Πάρκινσον ήταν το 2018 στην Ιαπωνία. Ήταν μια πολύ μικρή δοκιμή με μόνο επτά συμμετέχοντες. Άλλες δοκιμές έχουν ολοκληρωθεί χρησιμοποιώντας μοντέλα ζώων.

Μέχρι στιγμής, οι δοκιμές έχουν δείξει βελτίωση στα συμπτώματα που επηρεάζουν την κίνηση καθώς και στα μη κινητικά συμπτώματα όπως π.χ έλεγχος της ουροδόχου κύστης.

Ορισμένες προκλήσεις προκύπτουν από την πηγή των βλαστοκυττάρων.

Η θεραπεία με βλαστοκύτταρα μπορεί να θεωρηθεί παρόμοια με τη μεταμόσχευση οργάνων. Εάν τα iPSC προέρχονται από δότη, μπορεί να χρειαστεί να χρησιμοποιήσετε ανοσοκατασταλτικά φάρμακα για να αποτρέψετε το σώμα σας να απορρίψει τα κύτταρα.

Εάν τα iPSC προέρχονται από τα δικά σας κύτταρα, το σώμα σας μπορεί να είναι λιγότερο πιθανό να τα απορρίψει. Αλλά οι ειδικοί πιστεύουν ότι αυτό θα καθυστερήσει τη θεραπεία με βλαστοκύτταρα ενώ τα iPSC κατασκευάζονται σε εργαστήριο. Αυτό θα είναι πιθανώς πιο δαπανηρό από τη χρήση μιας καθιερωμένης σειράς ελεγμένων iPSC από έναν δότη.

Σε τι θα επικεντρωθεί η επόμενη γενιά κλινικών δοκιμών;

Υπάρχουν πολλά συμπτώματα της νόσου του Πάρκινσον. Συχνά βαθμολογούνται χρησιμοποιώντας την Ενιαία Κλίμακα Βαθμολόγησης Νόσων του Πάρκινσον (UPDRS) ή την ενημερωμένη αναθεώρηση αυτής της κλίμακας από την Εταιρεία Διαταραχών Κίνησης, το MDS-UPDRS.

Οι κλινικές δοκιμές σήμερα προσπαθούν γενικά να βελτιώσουν σημαντικά τις βαθμολογίες UPDRS ή MDS-UPDRS για άτομα με νόσο του Πάρκινσον.

Ορισμένες δοκιμές δοκιμάζουν νέες μεθόδους χορήγησης, όπως ενδοφλέβια έγχυση ή τοπικές εφαρμογές. Άλλοι ψάχνουν να καθορίσουν τον ασφαλέστερο αριθμό αποτελεσματικών δόσεων. Και άλλες δοκιμές μετρούν τη συνολική ασφάλεια κατά τη χρήση νέων ιατρικών συσκευών στη θεραπεία με βλαστοκύτταρα.

Αυτός είναι ένας ενεργός τομέας έρευνας. Οι μελλοντικές δοκιμές θα βοηθήσουν στον περιορισμό της πιο ασφαλούς και αποτελεσματικής προσέγγισης στη θεραπεία με βλαστοκύτταρα για τη νόσο του Πάρκινσον.

Πότε θα είναι διαθέσιμη η θεραπεία με βλαστοκύτταρα για τη νόσο του Πάρκινσον;

Οι κλινικές δοκιμές διεξάγονται συνήθως σε τρεις φάσεις. Κάθε φάση προσθέτει περισσότερους συμμετέχοντες, με την πρώτη φάση να περιορίζεται συνήθως σε μερικές δεκάδες άτομα και αρκετές χιλιάδες στην τρίτη φάση. Σκοπός είναι να ελεγχθεί η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα της θεραπείας.

Οι κλινικές δοκιμές που δοκιμάζουν τη θεραπεία με βλαστοκύτταρα για τη νόσο του Πάρκινσον βρίσκονται ακόμη σε πρώιμα στάδια. Εάν οι τρέχουσες δοκιμές είναι επιτυχείς, πιθανότατα θα χρειαστούν ακόμη 4 έως 8 χρόνια πριν αυτή η θεραπεία είναι ευρέως διαθέσιμη.

Συμμετοχή σε κλινικές δοκιμές

Οι συνεχιζόμενες κλινικές δοκιμές για τη θεραπεία της νόσου του Πάρκινσον με τη χρήση θεραπείας με βλαστοκύτταρα ενδέχεται να είναι διαθέσιμες στην περιοχή σας. Εάν αυτό είναι κάτι που σας ενδιαφέρει, ελέγχετε τακτικά, καθώς ενδέχεται να προστεθούν νέες δοκιμές αργότερα.

Φροντίστε να αναφέρετε τις προθέσεις σας και σε γιατρό ή επαγγελματία υγείας. Μπορεί να έχουν πρόσθετες πληροφορίες ειδικά για τις περιστάσεις σας.

Ο στόχος της θεραπείας με βλαστοκύτταρα για τη νόσο του Πάρκινσον είναι η αντικατάσταση των κατεστραμμένων εγκεφαλικών κυττάρων με υγιή, αδιαφοροποίητα βλαστοκύτταρα. Αυτά τα βλαστοκύτταρα μπορούν στη συνέχεια να μετατραπούν σε εγκεφαλικά κύτταρα και να βοηθήσουν στη ρύθμιση των επιπέδων ντοπαμίνης σας. Οι ειδικοί πιστεύουν ότι αυτό μπορεί να ανακουφίσει πολλά από τα συμπτώματα της νόσου του Πάρκινσον.

Αυτή η θεραπεία βρίσκεται ακόμα στα αρχικά στάδια των κλινικών δοκιμών. Πολλές δοκιμές είτε προτείνονται, επί του παρόντος στρατολογούνται είτε είναι ήδη ενεργές. Τα αποτελέσματα αυτών των δοκιμών θα καθορίσουν πόσο σύντομα η θεραπεία με βλαστοκύτταρα μπορεί να γίνει ευρέως διαθέσιμη ως θεραπεία για τη νόσο του Πάρκινσον.

Προς το παρόν, δεν πιστεύεται ότι η θεραπεία με βλαστοκύτταρα θα θεραπεύσει τη νόσο του Πάρκινσον. Αλλά μπορεί να είναι μια εναλλακτική λύση στις υπάρχουσες θεραπείες, όπως οι φαρμακευτικές θεραπείες και η βαθιά διέγερση του εγκεφάλου.

Μάθετε περισσότερα

Discussion about this post

Recommended

Don't Miss