Exondys 51 Χρήσεις, Παρενέργειες & Προειδοποιήσεις

Εξόνδυς 51

Γενικό όνομα: eteplirsen [ e-TEP-lir-sen ]

Κατηγορία φαρμάκων: Διάφοροι μη κατηγοριοποιημένοι παράγοντες

Τι είναι το Exondys 51;

Το Exondys 51 λειτουργεί βοηθώντας το σώμα να παράγει μια πρωτεΐνη που ονομάζεται δυστροφίνη. Η δυστροφίνη είναι μια πρωτεΐνη που βοηθά στη σταθεροποίηση της δομής του μυϊκού ιστού και είναι απαραίτητη για τη σωστή ανάπτυξη και λειτουργία των μυών. Χωρίς δυστροφίνη, οι μυϊκές ίνες μπορεί να γίνουν αδύναμες και να καταστραφούν εύκολα. Αυτό μπορεί να επηρεάσει την εκούσια κίνηση όπως το περπάτημα.

Τα παιδιά με μυϊκή δυστροφία Duchenne έχουν μια μετάλλαξη ενός γονιδίου που κανονικά θα έκανε το σώμα να παράγει δυστροφίνη.

Το Exondys 51 χρησιμοποιείται σε παιδιά με μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD). Αυτό το φάρμακο δεν είναι θεραπεία για το DMD, αλλά το Exondys 51 μπορεί να μειώσει τη μυϊκή αδυναμία και την απώλεια μυών που προκαλείται από αυτήν την ασθένεια.

Το Exondys 51 εγκρίθηκε από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) σε «επιταχυνόμενη» βάση. Σε κλινικές μελέτες, ορισμένα παιδιά ανταποκρίθηκαν σε αυτό το φάρμακο. Ωστόσο, απαιτούνται περαιτέρω μελέτες για να καθοριστεί εάν αυτό το φάρμακο είναι γενικά αποτελεσματικό στη θεραπεία της DMD.

Το Exondys 51 μπορεί επίσης να χρησιμοποιηθεί για σκοπούς που δεν αναφέρονται σε αυτόν τον οδηγό φαρμάκων.

Προειδοποιήσεις

Προτού το παιδί σας λάβει το Exondys 51, ενημερώστε τον γιατρό για όλες τις ιατρικές παθήσεις ή τις αλλεργίες του παιδιού σας και όλα τα φάρμακα που χρησιμοποιεί το παιδί.

Πριν πάρετε αυτό το φάρμακο

Ενημερώστε τον γιατρό του παιδιού σας εάν τυχόν προηγούμενες ενέσεις Exondys 51 προκάλεσαν σοβαρή αλλεργική αντίδραση στο παιδί σας.

Προτού το παιδί σας λάβει το Exondys 51, ενημερώστε τον γιατρό για όλες τις ιατρικές παθήσεις ή τις αλλεργίες του παιδιού σας και όλα τα φάρμακα που χρησιμοποιεί το παιδί.

Αν και το Exondys 51 έχει χρησιμοποιηθεί κυρίως σε παιδιά, δεν είναι γνωστό εάν το Exondys 51 θα μπορούσε να είναι επιβλαβές εάν χρησιμοποιηθεί κατά τη διάρκεια της εγκυμοσύνης ή κατά τη διάρκεια του θηλασμού.

Πώς δίνεται το Exondys 51;

Το Exondys 51 χορηγείται ως έγχυση σε φλέβα. Ένας πάροχος υγειονομικής περίθαλψης θα σας κάνει αυτή την ένεση.

Για να γίνει η ένεση πιο άνετη, ένα φάρμακο που μουδιάζει μπορεί να εφαρμοστεί στην περιοχή του δέρματος όπου θα τοποθετηθεί η βελόνα IV.

Το Exondys 51 χορηγείται μία φορά την εβδομάδα. Αυτό το φάρμακο πρέπει να ενίεται αργά και η έγχυση μπορεί να διαρκέσει έως και 1 ώρα για να ολοκληρωθεί.

Ενημερώστε τους φροντιστές σας εάν αισθάνεστε φαγούρα, ζέστη, ζάλη ή έχετε σφίξιμο στο στήθος ή δυσκολία στην αναπνοή όταν γίνεται η ένεση του Exondys 51.

Ενημερώστε το γιατρό σας εάν το παιδί σας έχει αλλαγές στο βάρος. Οι δόσεις του Exondys 51 βασίζονται στο βάρος και τυχόν αλλαγές μπορεί να επηρεάσουν τη δόση.

Τι συμβαίνει εάν παραλείψω μια δόση;

Καλέστε τον γιατρό του παιδιού σας για οδηγίες εάν χάσετε ένα ραντεβού για το Exondys 51 του παιδιού σας.

Τι συμβαίνει εάν κάνω υπερβολική δόση;

Ζητήστε επείγουσα ιατρική βοήθεια ή καλέστε τη γραμμή βοήθειας Poison στο 1-800-222-1222.

Τι πρέπει να αποφεύγω κατά τη λήψη του Exondys 51;

Ακολουθήστε τις οδηγίες του γιατρού σας σχετικά με τυχόν περιορισμούς σε τρόφιμα, ποτά ή δραστηριότητα.

Παρενέργειες Exondys 51

Λάβετε επείγουσα ιατρική βοήθεια εάν το παιδί σας έχει σημάδια αλλεργικής αντίδρασης: κνίδωση; δυσκολία στην αναπνοή? πρήξιμο του προσώπου, των χειλιών, της γλώσσας ή του λαιμού σας.

Οι συχνές παρενέργειες του Exondys 51 μπορεί να περιλαμβάνουν:

• πόνος, μώλωπες, κνησμός, δερματικό εξάνθημα ή άλλος ερεθισμός όπου έγινε η ένεση του φαρμάκου.

• εμετός?

• πόνος στις αρθρώσεις;

• προβλήματα με την ισορροπία? ή

• συμπτώματα κρυολογήματος όπως βουλωμένη μύτη, φτέρνισμα, πονόλαιμος.

Αυτή δεν είναι μια πλήρης λίστα παρενεργειών και μπορεί να εμφανιστούν και άλλες. Καλέστε το γιατρό σας για ιατρική συμβουλή σχετικά με τις παρενέργειες. Μπορείτε να αναφέρετε ανεπιθύμητες ενέργειες στον FDA στο 1-800-FDA-1088.

Ποια άλλα φάρμακα θα επηρεάσουν το Exondys 51;

Άλλα φάρμακα μπορεί να επηρεάσουν το Exondys 51, συμπεριλαμβανομένων συνταγογραφούμενων και μη συνταγογραφούμενων φαρμάκων, βιταμινών και φυτικών προϊόντων. Ενημερώστε καθέναν από τους παρόχους υγειονομικής περίθαλψης του παιδιού σας για όλα τα φάρμακα που χρησιμοποιεί τώρα το παιδί και για οποιοδήποτε φάρμακο αρχίζει ή σταματά να χρησιμοποιεί το παιδί.

Δημοφιλείς συχνές ερωτήσεις

Περαιτέρω πληροφορίες

Θυμηθείτε, κρατήστε αυτό και όλα τα άλλα φάρμακα μακριά από παιδιά, μην μοιράζεστε ποτέ τα φάρμακά σας με άλλους και χρησιμοποιείτε αυτό το φάρμακο μόνο για την ένδειξη που σας συνταγογραφείται.

Πάντα να συμβουλεύεστε τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης για να βεβαιωθείτε ότι οι πληροφορίες που εμφανίζονται σε αυτήν τη σελίδα ισχύουν για τις προσωπικές σας περιστάσεις.