Χρήσεις Eteplirsen, Παρενέργειες & Προειδοποιήσεις

Έτεπλιρσεν

Γενικό όνομα: eteplirsen [ e-TEP-lir-sen ]

Επωνυμία: Exondys 51
Δοσολογική μορφή: ενδοφλέβιο διάλυμα (50 mg/mL)
Κατηγορία φαρμάκων: Διάφοροι μη κατηγοριοποιημένοι παράγοντες

Τι είναι το eteplirsen;

Το Eteplirsen δρα βοηθώντας το σώμα να παράγει μια πρωτεΐνη που ονομάζεται δυστροφίνη. Η δυστροφίνη είναι μια πρωτεΐνη που βοηθά στη σταθεροποίηση της δομής του μυϊκού ιστού και είναι απαραίτητη για τη σωστή ανάπτυξη και λειτουργία των μυών. Χωρίς δυστροφίνη, οι μυϊκές ίνες μπορεί να γίνουν αδύναμες και να καταστραφούν εύκολα. Αυτό μπορεί να επηρεάσει την εκούσια κίνηση όπως το περπάτημα.

Τα παιδιά με μυϊκή δυστροφία Duchenne έχουν μια μετάλλαξη ενός γονιδίου που κανονικά θα έκανε το σώμα να παράγει δυστροφίνη.

Το Eteplirsen χρησιμοποιείται σε παιδιά με μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD). Το eteplirsen δεν είναι θεραπεία για το DMD, αλλά το eteplirsen μπορεί να μειώσει τη μυϊκή αδυναμία και την απώλεια μυών που προκαλείται από αυτήν την ασθένεια.

Το Eteplirsen εγκρίθηκε από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) σε «επιταχυνόμενη» βάση. Σε κλινικές μελέτες, ορισμένα παιδιά ανταποκρίθηκαν σε αυτό το φάρμακο. Ωστόσο, απαιτούνται περαιτέρω μελέτες για να καθοριστεί εάν το eteplirsen είναι γενικά αποτελεσματικό στη θεραπεία της DMD.

Το Eteplirsen μπορεί επίσης να χρησιμοποιηθεί για σκοπούς που δεν αναφέρονται στον παρόντα οδηγό φαρμάκων.

Προειδοποιήσεις

Προτού το παιδί σας λάβει το eteplirsen, ενημερώστε τον γιατρό για όλες τις ιατρικές καταστάσεις ή τις αλλεργίες του παιδιού σας και όλα τα φάρμακα που χρησιμοποιεί το παιδί.

Πριν πάρετε αυτό το φάρμακο

Ενημερώστε το γιατρό του παιδιού σας εάν οποιεσδήποτε προηγούμενες ενέσεις eteplirsen προκάλεσαν σοβαρή αλλεργική αντίδραση στο παιδί σας.

Προτού το παιδί σας λάβει το eteplirsen, ενημερώστε τον γιατρό για όλες τις ιατρικές καταστάσεις ή τις αλλεργίες του παιδιού σας και όλα τα φάρμακα που χρησιμοποιεί το παιδί.

Αν και το eteplirsen έχει χρησιμοποιηθεί κυρίως σε παιδιά, δεν είναι γνωστό εάν το eteplirsen θα μπορούσε να είναι επιβλαβές εάν χρησιμοποιηθεί κατά τη διάρκεια της εγκυμοσύνης ή κατά τη διάρκεια του θηλασμού.

Πώς χορηγείται το eteplirsen;

Το Eteplirsen χορηγείται ως έγχυση σε φλέβα. Ένας πάροχος υγειονομικής περίθαλψης θα σας κάνει αυτή την ένεση.

Για να γίνει η ένεση πιο άνετη, ένα φάρμακο που μουδιάζει μπορεί να εφαρμοστεί στην περιοχή του δέρματος όπου θα τοποθετηθεί η βελόνα IV.

Το Eteplirsen χορηγείται μία φορά την εβδομάδα. Αυτό το φάρμακο πρέπει να ενίεται αργά και η έγχυση μπορεί να διαρκέσει έως και 1 ώρα για να ολοκληρωθεί.

Ενημερώστε τους φροντιστές σας εάν αισθάνεστε φαγούρα, ζέστη, ζάλη ή έχετε σφίξιμο στο στήθος ή δυσκολία στην αναπνοή όταν γίνεται η ένεση του eteplirsen.

Ενημερώστε το γιατρό σας εάν το παιδί σας έχει αλλαγές στο βάρος. Οι δόσεις του Eteplirsen βασίζονται στο βάρος και τυχόν αλλαγές μπορεί να επηρεάσουν τη δόση.

Τι συμβαίνει εάν χάσω μια δόση;

Καλέστε το γιατρό του παιδιού σας για οδηγίες εάν χάσετε ένα ραντεβού για την ένεση eteplirsen του παιδιού σας.

Τι συμβαίνει εάν κάνω υπερβολική δόση;

Ζητήστε επείγουσα ιατρική βοήθεια ή καλέστε τη γραμμή βοήθειας Poison στο 1-800-222-1222.

Τι πρέπει να αποφεύγω όταν λαμβάνω eteplirsen;

Ακολουθήστε τις οδηγίες του γιατρού σας σχετικά με τυχόν περιορισμούς σε τρόφιμα, ποτά ή δραστηριότητα.

Παρενέργειες Eteplirsen

Λάβετε επείγουσα ιατρική βοήθεια εάν το παιδί σας έχει σημάδια αλλεργικής αντίδρασης: κνίδωση; δυσκολία στην αναπνοή? πρήξιμο του προσώπου, των χειλιών, της γλώσσας ή του λαιμού σας.

Οι συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες του eteplirsen μπορεί να περιλαμβάνουν:

• πόνος, μώλωπες, κνησμός, δερματικό εξάνθημα ή άλλος ερεθισμός όπου έγινε η ένεση του φαρμάκου.

• εμετός?

• πόνος στις αρθρώσεις;

• προβλήματα με την ισορροπία? ή

• συμπτώματα κρυολογήματος όπως βουλωμένη μύτη, φτέρνισμα, πονόλαιμος.

Αυτή δεν είναι μια πλήρης λίστα παρενεργειών και μπορεί να εμφανιστούν και άλλες. Καλέστε το γιατρό σας για ιατρική συμβουλή σχετικά με τις παρενέργειες. Μπορείτε να αναφέρετε ανεπιθύμητες ενέργειες στον FDA στο 1-800-FDA-1088.

Πληροφορίες δοσολογίας Eteplirsen

Συνήθης δόση ενηλίκων για μυϊκή δυστροφία:

30 mg/kg IV μία φορά την εβδομάδα ως IV έγχυση για 35 έως 60 λεπτά

Σχόλια:
-Αυτό το φάρμακο έχει εγκριθεί με ταχεία έγκριση με βάση την αύξηση της δυστροφίνης στους σκελετικούς μυς που παρατηρείται σε ορισμένους ασθενείς. δεν έχει τεκμηριωθεί κλινικό όφελος
-Η συνέχιση της έγκρισης μπορεί να εξαρτάται από το κλινικό όφελος σε επιβεβαιωτικές δοκιμές.

Χρήση: Για τη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας Duchenne (DMD) σε ασθενείς που έχουν επιβεβαιωμένη μετάλλαξη του γονιδίου DMD που επιδέχεται παράλειψη εξονίου 51

Συνήθης παιδιατρική δόση για μυϊκή δυστροφία:

30 mg/kg IV μία φορά την εβδομάδα ως IV έγχυση για 35 έως 60 λεπτά

Σχόλια:
-Αυτό το φάρμακο έχει εγκριθεί με ταχεία έγκριση με βάση την αύξηση της δυστροφίνης στους σκελετικούς μυς που παρατηρείται σε ορισμένους ασθενείς. δεν έχει τεκμηριωθεί κλινικό όφελος
-Η συνέχιση της έγκρισης μπορεί να εξαρτάται από το κλινικό όφελος σε επιβεβαιωτικές δοκιμές.

Χρήση: Για τη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας Duchenne (DMD) σε ασθενείς που έχουν επιβεβαιωμένη μετάλλαξη του γονιδίου DMD που επιδέχεται παράλειψη εξονίου 51

Ποια άλλα φάρμακα θα επηρεάσουν το eteplirsen;

Άλλα φάρμακα μπορεί να επηρεάσουν το eteplirsen, συμπεριλαμβανομένων συνταγογραφούμενων και μη συνταγογραφούμενων φαρμάκων, βιταμινών και φυτικών προϊόντων. Ενημερώστε καθέναν από τους παρόχους υγειονομικής περίθαλψης του παιδιού σας για όλα τα φάρμακα που χρησιμοποιεί τώρα το παιδί και για οποιοδήποτε φάρμακο αρχίζει ή σταματά να χρησιμοποιεί το παιδί.

Δημοφιλείς συχνές ερωτήσεις

Περαιτέρω πληροφορίες

Θυμηθείτε, κρατήστε αυτό και όλα τα άλλα φάρμακα μακριά από παιδιά, μην μοιράζεστε ποτέ τα φάρμακά σας με άλλους και χρησιμοποιείτε αυτό το φάρμακο μόνο για την ένδειξη που σας συνταγογραφείται.

Πάντα να συμβουλεύεστε τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης για να βεβαιωθείτε ότι οι πληροφορίες που εμφανίζονται σε αυτήν τη σελίδα ισχύουν για τις προσωπικές σας περιστάσεις.