Ποιες πρόσφατες και εν εξελίξει κλινικές δοκιμές γίνονται για τη μυελοΐνωση;
Είναι μια πολύ ενεργή περίοδος για την έρευνα της μυελοΐνωσης. Πριν από μερικά χρόνια, το
Πιο πρόσφατα, το
Δεκάδες συνεχιζόμενες κλινικές δοκιμές εξετάζουν νέα στοχευμένα φάρμακα, είτε μόνα τους είτε σε συνδυασμό με φάρμακα που έχουν ήδη εγκριθεί για τη μυελοΐνωση. Ας ελπίσουμε ότι θα έχουμε περισσότερα εργαλεία στην εργαλειοθήκη μας για τη θεραπεία αυτής της ασθένειας καθώς ολοκληρώνεται η συνεχιζόμενη έρευνα.
Υπήρξαν πρόσφατες ερευνητικές ανακαλύψεις για τη διαχείριση ή τη θεραπεία της μυελοΐνωσης;
Απολύτως. Οι γιατροί γνώριζαν τη σημασία της αναστολής του JAK2 για τη θεραπεία της μυελοΐνωσης από τότε που εγκρίθηκε το Jakafi (ρουξολιτινίμπη) για τη θεραπεία της μυελοΐνωσης το 2011.
Ο αναστολέας JAK2 Inrebic (fedratinib) εγκρίθηκε πέρυσι για μυελοΐνωση ενδιάμεσου-2 ή υψηλού κινδύνου. Μπορούμε τώρα να το χρησιμοποιήσουμε είτε εκ των προτέρων είτε μετά από εξέλιξη στο Jakafi.
Η πακριτινίμπη είναι ένα άλλο πολύ συναρπαστικό φάρμακο. Επειδή δεν καταστέλλει τον μυελό των οστών, μπορούμε να το χρησιμοποιήσουμε σε ασθενείς με πολύ χαμηλό αριθμό αιμοπεταλίων. Αυτό είναι ένα κοινό εύρημα σε ασθενείς με μυελοΐνωση που μπορεί να περιορίσει τις θεραπευτικές επιλογές.
Πού και πώς μπορεί κάποιος να βρει κλινικές δοκιμές μυελοΐνωσης για να συμμετάσχει;
Ο ευκολότερος και καλύτερος τρόπος για να συμμετάσχετε σε μια δοκιμή είναι να ρωτήσετε το γιατρό σας. Μπορούν να εξετάσουν δεκάδες δοκιμές για να δουν ποια θα ήταν η καταλληλότερη για τον τύπο και το στάδιο της νόσου σας. Εάν η δοκιμή δεν είναι διαθέσιμη στο γραφείο του γιατρού σας, μπορεί να συντονίσει μια παραπομπή σε ένα κέντρο που προσφέρει τη δοκιμή.
Το Clinicaltrials.gov είναι μια βάση δεδομένων που τηρείται από τα Εθνικά Ινστιτούτα Υγείας που παραθέτει όλες τις διαθέσιμες κλινικές δοκιμές. Είναι ανοιχτό για έλεγχο από οποιονδήποτε και είναι εύκολα αναζητήσιμο. Ωστόσο, μπορεί να προκαλέσει σύγχυση σε άτομα χωρίς ιατρικό υπόβαθρο.
Οι ομάδες υποστήριξης ασθενών είναι επίσης εξαιρετικοί πόροι για μια σειρά θεμάτων, συμπεριλαμβανομένων των κλινικών δοκιμών. Ελέγξτε το MPN Education Foundation ή το MPN Advocacy & Education International.
Πόσο επιτυχημένες ήταν οι τρέχουσες θεραπείες για τη θεραπεία της μυελοΐνωσης;
Η διαχείριση της μυελοΐνωσης έχει προχωρήσει πολύ τα τελευταία 10 χρόνια. Οι γονιδιωματικές αναλύσεις έχουν βοηθήσει να τελειοποιήσουμε το σύστημα βαθμολόγησης κινδύνου. Βοηθά τους γιατρούς να προσδιορίσουν ποιος θα ωφεληθεί περισσότερο από μια μεταμόσχευση μυελού των οστών.
Ο κατάλογος των αποτελεσματικών φαρμάκων για τη μυελοΐνωση αυξάνεται. Αυτά τα φάρμακα βοηθούν τους ασθενείς να ζουν περισσότερο με λιγότερα συμπτώματα και καλύτερη ποιότητα ζωής.
Έχουμε πολύ δρόμο ακόμα. Ας ελπίσουμε ότι η τρέχουσα και μελλοντική έρευνα θα μας φέρει ακόμη πιο εγκεκριμένες θεραπείες και καλύτερους συνδυασμούς θεραπείας για περαιτέρω βελτίωση των αποτελεσμάτων για τα άτομα με μυελοΐνωση.
Υπάρχουν κίνδυνοι για την εγγραφή σε μια κλινική δοκιμή;
Κάθε ιατρική θεραπεία έχει κινδύνους και οφέλη. Οι κλινικές δοκιμές δεν αποτελούν εξαίρεση.
Οι κλινικές δοκιμές είναι πολύ σημαντικές. Είναι ο μόνος τρόπος με τον οποίο οι γιατροί μπορούν να ανακαλύψουν νέες και βελτιωμένες θεραπείες για τον καρκίνο. Οι ασθενείς σε δοκιμές λαμβάνουν την καλύτερη διαχείριση της περίθαλψης.
Οι κίνδυνοι είναι διαφορετικοί για κάθε μεμονωμένη μελέτη. Θα μπορούσαν να περιλαμβάνουν συγκεκριμένες παρενέργειες του υπό έρευνα φαρμάκου, έλλειψη οφέλους από τη θεραπεία και ανάθεση σε εικονικό φάρμακο.
Πρέπει να υπογράψετε μια ενημερωμένη συγκατάθεση για να εγγραφείτε σε μια κλινική δοκιμή. Αυτή είναι μια μακρά διαδικασία με την ερευνητική ομάδα. Η ομάδα υγειονομικής περίθαλψης θα εξετάσει διεξοδικά και θα σας εξηγήσει όλους τους κινδύνους και τα οφέλη.
Ποιοι είναι οι καλύτεροι τρόποι πρόληψης της εξέλιξης της μυελοΐνωσης;
Δεν είναι ακόμη σαφές πώς μπορούμε πραγματικά να επηρεάσουμε την εξέλιξη της νόσου. Μακροπρόθεσμη παρακολούθηση των συγκεντρωτικών δεδομένων από το
Αυτό το εύρημα είναι κάπως αμφιλεγόμενο. Δεν είναι σαφές εάν το όφελος επιβίωσης προέρχεται από την καθυστερημένη εξέλιξη ή άλλα οφέλη, όπως η βελτιωμένη διατροφή μετά τη συρρίκνωση της σπλήνας.
Υπάρχει θεραπεία για τη μυελοΐνωση;
Η καλύτερη ευκαιρία για μακροχρόνιο έλεγχο της νόσου είναι η μεταμόσχευση μυελού των οστών, γνωστή και ως μεταμόσχευση βλαστοκυττάρων. Φαίνεται να θεραπεύει ορισμένους ασθενείς. Είναι δύσκολο να προβλεφθεί με βεβαιότητα.
Η μεταμόσχευση είναι μια επιλογή υψηλού κινδύνου και υψηλής ανταμοιβής. Είναι κατάλληλο μόνο για ορισμένους ασθενείς που μπορούν να αντέξουν τις ακαμψίες της διαδικασίας. Ο γιατρός σας μπορεί να σας συμβουλεύσει εάν μια μεταμόσχευση μυελού των οστών είναι η κατάλληλη επιλογή για εσάς και να συντονίσει την παραπομπή σε μια έμπειρη ομάδα μεταμοσχεύσεων για μια διαβούλευση.
Ο Ivy Altomare, MD, είναι αναπληρωτής καθηγητής ιατρικής στο Πανεπιστήμιο Duke και βοηθός ιατρικός διευθυντής του Duke Cancer Network. Είναι βραβευμένη εκπαιδευτικός με κλινική εστίαση στην αύξηση της ευαισθητοποίησης και της πρόσβασης σε κλινικές δοκιμές ογκολογίας και αιματολογίας σε αγροτικές κοινότητες.
Discussion about this post