Τι είναι η θεραπεία αντικατάστασης παραγόντων;

Οι παράγοντες πήξης του αίματος είναι πρωτεΐνες και άλλα μόρια διαλυμένα στο αίμα σας και βοηθούν στην πήξη του αίματος όταν τραυματίζονται τα αιμοφόρα αγγεία σας.

Τα άτομα με αιμορροφιλία και άλλες αιμορραγικές διαταραχές δεν παράγουν αρκετές από αυτές τις πρωτεΐνες, γεγονός που προκαλεί υπερβολική αιμορραγία και μώλωπες.

Η θεραπεία αντικατάστασης παραγόντων αντικαθιστά την πρωτεΐνη που λείπει στο αίμα σας, ώστε το αίμα σας να πήξει σωστά.

Τα άτομα με αιμορροφιλία έχουν πλέον προσδόκιμο ζωής παρόμοια με εκείνα των ατόμων του μεγαλύτερου πληθυσμού. Πριν γίνει διαθέσιμη η θεραπεία υποκατάστασης παραγόντων στο δεκαετία του 1970οι περισσότεροι άνθρωποι με αιμορροφιλία δεν έζησαν στην ενήλικη ζωή.

Οι γιατροί χορηγούν δύο βασικοί τύποι των παραγόντων πήξης:

• Συμπυκνώματα παραγόντων που προέρχονται από το πλάσμα: Το πλάσμα είναι ένα ωχροκίτρινο υγρό που δίνει στο αίμα σας τη ρευστότητά του. Το συμπύκνωμα παραγόντων που προέρχεται από το πλάσμα προέρχεται από ανθρώπινο αίμα.
• Συμπυκνώματα ανασυνδυασμένων παραγόντων: Τα συμπυκνώματα ανασυνδυασμένων παραγόντων δημιουργούνται τεχνητά και δεν προέρχονται από ανθρώπινο αίμα. Το Εθνικό Ίδρυμα Αιμορροφιλίας υποστηρίζει τη χρήση συμπυκνωμάτων παραγόντων κατάκλισης για την πρόληψη του κινδύνου μετάδοσης ιών που μεταδίδονται στο αίμα.

Η αντικατάσταση παράγοντα είναι μια θεραπευτική επιλογή για άτομα με αιμορραγικές καταστάσεις όπως:

Μπορεί να μην χρειαστεί θεραπεία υποκατάστασης εάν έχετε ήπια αιμορροφιλία. Αυτήν τη στιγμή είναι η χρυσή επιλογή θεραπείας για άτομα με σοβαρή αιμορροφιλία Α.

Η σοβαρή αιμορροφιλία Α ορίζεται ως η ενεργότητα του παράγοντα VIII αίματος μικρότερη από 1%.

Το φάρμακο δεσμοπρεσσίνη είναι συχνά η πρώτη θεραπεία για άτομα με νόσο von Willebrand.

Οι θεραπείες αντικατάστασης παραγόντων είναι οι κύριες θεραπείες όταν η δεσμοπρεσσίνη δεν λειτουργεί.

Η θεραπεία αντικατάστασης παραγόντων χορηγείται μέσω τακτικών ενέσεων όπου ο παράγοντας πήξης που λείπει εγχέεται αργά σε μία από τις φλέβες σας. Συχνά εγχέεται σε μια φλέβα στο χέρι σας.

Αυτές οι εγχύσεις χρειάζονται περίπου 5-10 λεπτά. Μπορείτε να πάρετε την έγχυση σε κλινική ή στο σπίτι. Με την εκπαίδευση από την ομάδα υγειονομικής περίθαλψης, μπορεί να είστε σε θέση να κάνετε τις εγχύσεις μόνοι σας.

Η θεραπεία υποκατάστασης παραγόντων χορηγείται είτε προφυλακτικά (προληπτικά) πριν εμφανιστεί αιμορραγία είτε κατ’ απαίτηση για τη θεραπεία αιμορραγικών επεισοδίων μετά την εμφάνισή τους.

Το Εθνικό Ίδρυμα Αιμορραγικών Διαταραχών συνιστά προφύλαξη για όλα τα άτομα με σοβαρή αιμορροφιλία Α.

Μπορεί να λάβετε έναν από τους δύο τύπους θεραπειών αντικατάστασης:

• Τυπικός χρόνος ημιζωής: Τα επίπεδα των παραγόντων αυξάνονται αμέσως μετά τη λήψη μιας τυπικής θεραπείας ημιζωής, αλλά μειώνονται γρήγορα μέσα σε μερικές ημέρες. Οι ενέσεις συνήθως χρειάζονται δύο έως τέσσερις φορές την εβδομάδα.
• Παρατεταμένος χρόνος ημιζωής: Η παρατεταμένη θεραπεία ημιζωής προκαλεί επίσης αύξηση στα επίπεδα των παραγόντων σας, αλλά παραμένουν υψηλότερα για περισσότερο από ό,τι με την τυπική θεραπεία ημιζωής. Συνήθως, λαμβάνετε φάρμακα παρατεταμένου χρόνου ημιζωής μία ή δύο φορές την εβδομάδα.

Η πιο σημαντική επιπλοκή της θεραπείας υποκατάστασης παραγόντων είναι η ανάπτυξη αναστολέων.

Οι αναστολείς είναι αντισώματα που παράγει το ανοσοποιητικό σας σύστημα και τα οποία συνδέονται με τους παράγοντες πήξης που εγχύονται. Αυτή η δέσμευση μειώνει την αποτελεσματικότητα της θεραπείας σας. Αυξάνει τον κίνδυνο σοβαρής αιμορραγίας.

Σύμφωνα με την Παγκόσμια Ομοσπονδία Αιμορροφιλίας, αναστολείς αναπτύσσονται σε περίπου 20-30% των ατόμων με αιμορροφιλία Α και 3-5% των ατόμων με αιμορροφιλία Β που λαμβάνουν θεραπεία υποκατάστασης.

Οι αναστολείς συνήθως αναπτύσσονται εντός των πρώτων 75 ημερών. Εάν αναπτύξετε αναστολείς, δεν είστε πλέον κατάλληλοι για θεραπεία υποκατάστασης παραγόντων.

Τα συμπυκνώματα παραγόντων που προέρχονται από το πλάσμα έχουν επίσης μικρό κίνδυνο μετάδοσης αιματογενών ιών, όπως ο HIV ή η ιογενής ηπατίτιδα.

Σύμφωνα με το Εθνικό Ίδρυμα Αιμορραγικών Διαταραχών, το μέσο ετήσιο κόστος των θεραπειών με παράγοντες πήξης για ένα άτομο με σοβαρή αιμορροφιλία είναι περίπου 300.000 $. Το συνολικό κόστος της ιατρικής θεραπείας μπορεί να είναι διπλάσιο.

Η θεραπεία μπορεί να είναι φθηνότερη για άτομα με ηπιότερες μορφές αιμορροφιλίας.

Εάν σχηματιστούν αναστολείς, το κόστος είναι συχνά πάνω από 1 εκατομμύριο $ ετησίως.

Οι πάροχοι ασφάλισης μπορεί να καλύπτουν το κόστος της θεραπείας αντικατάστασης παραγόντων, αλλά συνήθως χρεώνουν υψηλές εκπτώσεις ή συνασφάλιση, όπου πρέπει να καλύψετε ένα ποσοστό του συνολικού κόστους θεραπείας.

Οι πάροχοι ασφάλισης υγείας στις Ηνωμένες Πολιτείες δεν μπορούν να αρνηθούν την κάλυψη με βάση μια προϋπάρχουσα κατάσταση υγείας όπως η αιμορροφιλία.

Επικοινωνήστε με το Εθνικό Ίδρυμα Αιμορραγικών Διαταραχών για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με την κατάστασή σας και τους πιθανούς διαθέσιμους πόρους που θα βοηθήσουν στην κάλυψη του κόστους της θεραπείας.

Η θεραπεία αντικατάστασης παραγόντων είναι μια θεραπευτική επιλογή για αιμορραγικές διαταραχές όπως η αιμορροφιλία και η νόσος von Willebrand. Περιλαμβάνει την έγχυση πρωτεϊνών που λείπουν στο αίμα σας για να βοηθήσουν στην πήξη του αίματός σας. Αυτές οι πρωτεΐνες μπορεί να προέρχονται από ανθρώπινο αίμα ή να παρασκευάζονται σε εργαστήριο.

Η θεραπεία υποκατάστασης μπορεί να είναι πολύ ακριβή και συνήθως κοστίζει εκατοντάδες χιλιάδες δολάρια το χρόνο. Συζητήστε με το γιατρό σας σχετικά με το κόστος της θεραπείας σας και εάν υπάρχει διαθέσιμη οικονομική βοήθεια.