Onasemnogene abeparvovec Zolgensma Χρήσεις, Παρενέργειες & Προειδοποιήσεις

Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma)

Γενικό όνομα: onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) [ ON-a-SEM-noe-jeen-A-be-PAR-voe-vek ]

Επωνυμίες: Zolgensma (2,6-3,0 kg), Zolgensma (3,1-3,5 kg), Zolgensma (3,6-4,0 kg), Zolgensma (4,1-4,5 kg), Zolgensma (4,6-5,0 kg), … εμφανίζουν και τις 22 μάρκες

Δοσολογική μορφή: ενδοφλέβιο κιτ (20 τρισεκατομμύρια vg/mL)
Κατηγορία φαρμάκων: Διάφοροι μη κατηγοριοποιημένοι παράγοντες

Τι είναι το onasemnogene abeparvovec;

Το Onasemnogene abeparvovec χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της νωτιαίας μυϊκής ατροφίας σε παιδιά ηλικίας κάτω των 2 ετών που έχουν μια συγκεκριμένη γονιδιακή μετάλλαξη που επηρεάζει τα νευρικά σήματα προς τους μύες.

Το onasemnogene abeparvovec μπορεί να μην είναι αποτελεσματικό σε ένα παιδί που είναι εντελώς παράλυτο ή εξαρτάται από έναν αναπνευστήρα για την αναπνοή.

Το Onasemnogene abeparvovec μπορεί επίσης να χρησιμοποιηθεί για σκοπούς που δεν αναφέρονται στον παρόντα οδηγό φαρμάκων.

Προειδοποιήσεις

Αυτό το φάρμακο μπορεί να προκαλέσει σοβαρή ηπατική βλάβη, ειδικά σε παιδιά που έχουν ήδη ηπατικά προβλήματα. Ο γιατρός σας θα κάνει εξετάσεις αίματος για να βεβαιωθεί ότι το παιδί σας δεν έχει καταστάσεις που θα καθιστούσαν επικίνδυνη τη λήψη του onasemnogene abeparvovec.

Πριν πάρετε αυτό το φάρμακο

Το onasemnogene abeparvovec μπορεί να προκαλέσει σοβαρή ηπατική βλάβη. Ενημερώστε το γιατρό σας εάν το παιδί σας είχε ποτέ ηπατικά προβλήματα.

Μπορεί να μην είναι ασφαλές να θηλάσετε το παιδί σας ενώ λαμβάνει αυτό το φάρμακο. Ρωτήστε το γιατρό σας για τυχόν κίνδυνο.

Σχετικά/παρόμοια φάρμακα

Zolgensma, Spinraza, Evrysdi, risdiplam, nusinersen, onasemnogene abeparvovec

Πώς χορηγείται το onasemnogene abeparvovec;

Ο γιατρός σας θα κάνει εξετάσεις αίματος για να βεβαιωθεί ότι το παιδί σας δεν έχει καταστάσεις που θα καθιστούσαν επικίνδυνη τη λήψη του onasemnogene abeparvovec.

Το Onasemnogene abeparvovec χορηγείται ως έγχυση σε φλέβα, συνήθως μόνο μία φορά. Ένας πάροχος υγειονομικής περίθαλψης θα κάνει στο παιδί σας αυτή την ένεση.

Αυτό το φάρμακο πρέπει να χορηγείται αργά και η έγχυση μπορεί να διαρκέσει περίπου 1 ώρα για να ολοκληρωθεί.

Το παιδί σας μπορεί να λάβει στεροειδή φάρμακα για να βοηθήσει στην πρόληψη σοβαρών παρενεργειών του onasemnogene abeparvovec. Συνεχίστε να δίνετε στο παιδί σας το στεροειδές για όσο διάστημα σας έχει συνταγογραφήσει ο γιατρός σας. Ο γιατρός μπορεί να μειώσει σταδιακά τη δόση καθώς το παιδί σας συνεχίζει να παίρνει το στεροειδές.

Το παιδί σας θα χρειαστεί συχνές εξετάσεις αίματος για να ελέγξει τη λειτουργία του ήπατός του.

Το παιδί σας μπορεί να χρειαστεί να εμβολιαστεί κατά του αναπνευστικού συγκυτιακού ιού (sin-SISH-ul) ή του RSV. Ακολουθήστε τις οδηγίες του γιατρού σχετικά με αυτόν τον εμβολιασμό.

Εάν το παιδί σας κάνει εμετό λίγο μετά τη λήψη του στεροειδούς φαρμάκου, μην πάρετε άλλη δόση. Καλέστε τον γιατρό για οδηγίες.

Τι συμβαίνει εάν χάσω μια δόση;

Το Onasemnogene abeparvovec χρησιμοποιείται ως εφάπαξ δόση και δεν έχει ημερήσιο δοσολογικό πρόγραμμα.

Τι συμβαίνει εάν κάνω υπερβολική δόση;

Εφόσον το onasemnogene abeparvovec χορηγείται από επαγγελματία υγείας σε ιατρικό περιβάλλον, είναι απίθανο να συμβεί υπερδοσολογία.

Τι πρέπει να αποφεύγω ενώ λαμβάνω το onasemnogene abeparvovec;

Εάν το παιδί σας λαμβάνει επίσης στεροειδή φάρμακα, το παιδί δεν πρέπει να λάβει ορισμένα εμβόλια. Εάν το παιδί σας πρέπει να κάνει οποιοδήποτε εμβόλιο, ρωτήστε πρώτα το γιατρό σας πριν το παιδί σας κάνει το εμβόλιο.

Το Onasemnogene abeparvovec μπορεί να περάσει στα κόπρανα του παιδιού σας (κινήσεις του εντέρου). Για τουλάχιστον 1 μήνα αφότου το παιδί σας λάβει μια δόση, αποφύγετε να επιτρέψετε στα κόπρανα του παιδιού να έρθουν σε επαφή με τα χέρια ή άλλες επιφάνειες. Φοράτε λαστιχένια γάντια όταν καθαρίζετε τα σωματικά υγρά του παιδιού, όταν χειρίζεστε μολυσμένα σκουπίδια ή ρούχα ή όταν αλλάζετε πάνες. Σφραγίστε τις χρησιμοποιημένες πάνες σε σακούλες μιας χρήσης και πετάξτε τις στα σκουπίδια. Πλύνετε τα χέρια πριν και μετά την αφαίρεση των γαντιών. Πλένετε τα λερωμένα ρούχα και τα λευκά είδη χωριστά από άλλα ρούχα.

Παρενέργειες Onasemnogene abeparvovec

Λάβετε επείγουσα ιατρική βοήθεια εάν το παιδί σας έχει σημάδια αλλεργικής αντίδρασης: κνίδωση; δυσκολία στην αναπνοή? πρήξιμο του προσώπου, των χειλιών, της γλώσσας ή του λαιμού.

Καλέστε αμέσως το γιατρό σας εάν το παιδί σας έχει:

ίκτερος (κιτρίνισμα του δέρματος ή των ματιών). ή
εύκολοι μώλωπες, ασυνήθιστη αιμορραγία, μωβ ή κόκκινες κηλίδες κάτω από το δέρμα σας.

Οι συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες του onasemnogene abeparvovec μπορεί να περιλαμβάνουν:

εμετός? ή
μη φυσιολογικές δοκιμασίες ηπατικής λειτουργίας.

Αυτή δεν είναι μια πλήρης λίστα παρενεργειών και μπορεί να εμφανιστούν και άλλες. Καλέστε το γιατρό σας για ιατρική συμβουλή σχετικά με τις παρενέργειες. Μπορείτε να αναφέρετε ανεπιθύμητες ενέργειες στον FDA στο 1-800-FDA-1088.

Πληροφορίες δοσολογίας Onasemnogene abeparvovec

Συνήθης παιδιατρική δόση για νωτιαία μυϊκή ατροφία:

Πριν από την έγχυση:
-Εκτιμήστε τη λειτουργία του ήπατος με κλινική εξέταση και εργαστηριακό έλεγχο (ALT, AST, ολική χολερυθρίνη και χρόνος προθρομβίνης)
-Λάβετε κρεατινίνη, πλήρη εξέταση αίματος (συμπεριλαμβανομένου αριθμού αιμοσφαιρίνης και αιμοπεταλίων) και τροπονίνη-Ι
-Αξιολόγηση για την παρουσία αντισωμάτων κατά του AAV9

Κορτικοστεροειδές
-Ξεκινήστε τα συστηματικά κορτικοστεροειδή 1 ημέρα πριν από την ενδοφλέβια έγχυση και συνεχίστε για συνολικά 30 ημέρες (ισοδύναμο με πρεδνιζολόνη από το στόμα 1 mg/kg/ημέρα)

Εφάπαξ δόση: 1,1 x 10(14) γονιδιώματα φορέα/kg IV μέσω φλεβικού καθετήρα για 60 λεπτά

Σχόλια:
-Δείτε Άλλα σχόλια/Συμβουλές διοίκησης για καθοδήγηση σχετικά με τη διαχείριση. Η επισήμανση του προϊόντος του κατασκευαστή παρέχει έναν πίνακα δόσεων που περιλαμβάνει τον όγκο δόσης (mL) με βάση το βάρος.
-Η χρήση σε ασθενείς με προχωρημένη νωτιαία μυϊκή ατροφία (π.χ. πλήρης παράλυση άκρων, μόνιμη εξάρτηση από τον αναπνευστήρα) δεν έχει αξιολογηθεί.
-Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα της επαναλαμβανόμενης χορήγησης δεν έχουν αξιολογηθεί.

Χρήση: Για τη θεραπεία ασθενών κάτω των 2 ετών με νωτιαία μυϊκή ατροφία με διαλληλικές μεταλλάξεις στο γονίδιο του κινητικού νευρώνα επιβίωσης 1. Επειδή η ταυτόχρονη θεραπεία με κορτικοστεροειδή μπορεί να επηρεάσει δυσμενώς τη νευρολογική ανάπτυξη, η έγχυση θα πρέπει να καθυστερήσει έως ότου επιτευχθεί η αντίστοιχη πλήρης ηλικία κύησης.

Ποια άλλα φάρμακα θα επηρεάσουν το onasemnogene abeparvovec;

Άλλα φάρμακα μπορεί να επηρεάσουν το onasemnogene abeparvovec, συμπεριλαμβανομένων συνταγογραφούμενων και μη συνταγογραφούμενων φαρμάκων, βιταμινών και φυτικών προϊόντων. Ενημερώστε το γιατρό σας για όλα τα τρέχοντα φάρμακα του παιδιού σας και για οποιοδήποτε φάρμακο αρχίζει ή σταματά να χρησιμοποιεί το παιδί.

Δημοφιλείς συχνές ερωτήσεις

Είναι το Zolgensma θεραπεία για το SMA;

Όχι, το Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) δεν είναι θεραπεία για το SMA (νωτιαία μυϊκή ατροφία). Επιπλέον, δεν μπορεί να αναστρέψει οποιαδήποτε βλάβη στους κινητικούς νευρώνες που έχουν ήδη προκληθεί από SMA πριν από τη θεραπεία.

Περαιτέρω πληροφορίες

Θυμηθείτε, κρατήστε αυτό και όλα τα άλλα φάρμακα μακριά από παιδιά, μην μοιράζεστε ποτέ τα φάρμακά σας με άλλους και χρησιμοποιείτε αυτό το φάρμακο μόνο για την ένδειξη που σας συνταγογραφείται.

Πάντα να συμβουλεύεστε τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης για να βεβαιωθείτε ότι οι πληροφορίες που εμφανίζονται σε αυτήν τη σελίδα ισχύουν για τις προσωπικές σας περιστάσεις.