Πόσο κοντά είμαστε σε μια θεραπεία για τη σκλήρυνση κατά πλάκας;

Νέες θεραπείες τροποποίησης της νόσου

Οι θεραπείες τροποποίησης της νόσου (DMTs) είναι η κύρια ομάδα φαρμάκων που χρησιμοποιούνται για τη θεραπεία της ΣΚΠ. Μέχρι σήμερα, ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έχει εγκρίνει περισσότερες από δώδεκα DMT για διαφορετικούς τύπους ΣΚΠ.

Πιο πρόσφατα, ο FDA ενέκρινε:

• Οκρελιζουμάμπη (Ocrevus). Αντιμετωπίζει υποτροπιάζουσες μορφές σκλήρυνσης κατά πλάκας και πρωτοπαθή προϊούσα σκλήρυνση κατά πλάκας (PPMS). Είναι το πρώτο DMT να είναι εγκεκριμένο για τη θεραπεία του PPMS και το μόνο που έχει εγκριθεί και για τους τέσσερις τύπους ΣΚΠ.
• Fingolimod (Gilenya). Αντιμετωπίζει την παιδιατρική σκλήρυνση κατά πλάκας. Είχε ήδη εγκριθεί για ενήλικες. Το 2018, έγινε το πρώτο DMT που εγκρίθηκε για παιδιά.
• Κλατριβίνη (Mavenclad). Είναι εγκεκριμένο για τη θεραπεία της υποτροπιάζουσας-διαλείπουσας σκλήρυνσης κατά πλάκας (RRMS) και της ενεργού δευτεροπαθούς προϊούσας σκλήρυνσης κατά πλάκας (SPMS).
• Siponimod (Mayzent). Είναι εγκεκριμένο για τη θεραπεία του RRMS, του ενεργού SPMS και του κλινικά απομονωμένου συνδρόμου (CIS). Σε μια κλινική δοκιμή φάσης 3, η σιπονιμόδη μείωσε αποτελεσματικά το ποσοστό υποτροπής σε άτομα με ενεργό SPMS. Σε σύγκριση με ένα εικονικό φάρμακο, μείωσε το ποσοστό υποτροπής στο μισό.
• Φουμαρική διροξιμέλη (Vumerity). Αυτό το φάρμακο έχει εγκριθεί για τη θεραπεία του RRMS, του ενεργού SPMS και του CIS. Είναι παρόμοιο με το φουμαρικό διμεθυλεστέρα (Tecfidera), ένα παλαιότερο DMT. Ωστόσο, προκαλεί λιγότερες γαστρεντερικές παρενέργειες.
• Ozanimod (Zeposia). Αυτό το φάρμακο έχει εγκριθεί για τη θεραπεία CIS, RRMS και ενεργού SPMS. Είναι το νεότερο DMT που προστέθηκε στην αγορά και εγκρίθηκε από τον FDA τον Μάρτιο του 2020.
• Ponesimod (Ponvory). Ο FDA ενέκρινε αυτό το φάρμακο τον Μάρτιο του 2021. Το Ponvory έχει αποδειχθεί ότι μειώνει τις ετήσιες υποτροπές για υποτροπιάζοντες τύπους ΣΚΠ κατά 30,5 τοις εκατό σε σύγκριση με την τεριφλουνομίδη (Aubagio).

Ενώ έχουν εγκριθεί νέες θεραπείες, ένα άλλο φάρμακο έχει αφαιρεθεί από τα ράφια των φαρμακείων.

Τον Μάρτιο του 2018, το daclizumab (Zinbryta) αποσύρθηκε από τις αγορές σε όλο τον κόσμο. Αυτό το φάρμακο δεν είναι πλέον διαθέσιμο για τη θεραπεία της ΣΚΠ.

Πειραματικές θεραπείες

Αρκετά άλλα φάρμακα βρίσκονται στο στάδιο της έρευνας. Σε πρόσφατες μελέτες, ορισμένα από αυτά τα φάρμακα έχουν δείξει πολλά υποσχόμενα για τη θεραπεία της ΣΚΠ.

Για παράδειγμα:

• Τα αποτελέσματα μιας κλινικής δοκιμής φάσης 2 υποδηλώνουν ότι το ibudilast μπορεί να βοηθήσει στη μείωση της εξέλιξης της αναπηρίας σε άτομα με ΣΚΠ. Για να μάθετε περισσότερα σχετικά με αυτό το φάρμακο, ο κατασκευαστής σχεδιάζει να πραγματοποιήσει μια κλινική δοκιμή φάσης 3.
• Τα ευρήματα μιας μικρής μελέτης του 2017 υποδηλώνουν ότι η φουμαρική κλεμαστίνη μπορεί να βοηθήσει στην αποκατάσταση της προστατευτικής επικάλυψης γύρω από τα νεύρα σε άτομα με υποτροπιάζουσες μορφές ΣΚΠ. Αυτό το από του στόματος αντιισταμινικό διατίθεται επί του παρόντος χωρίς ιατρική συνταγή, αλλά όχι στη δόση που χρησιμοποιείται στην κλινική δοκιμή. Απαιτείται περισσότερη έρευνα για να μελετηθούν τα πιθανά οφέλη και οι κίνδυνοι για τη θεραπεία της ΣΚΠ.
• Η θεραπεία μεταμόσχευσης αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων (HSCT) είναι μια πολλά υποσχόμενη νέα θεραπεία για τη σκλήρυνση κατά πλάκας που μελετάται επί του παρόντος. Δεν είναι προς το παρόν εγκεκριμένο, αλλά το ενδιαφέρον αυξάνεται στο πεδίο και αξιολογείται σε κλινικές δοκιμές.

Αυτές είναι μόνο μερικές από τις θεραπείες που μελετώνται επί του παρόντος. Για να μάθετε σχετικά με τις τρέχουσες και μελλοντικές κλινικές δοκιμές για τη σκλήρυνση κατά πλάκας, επισκεφθείτε το ClinicalTrials.gov.

Στρατηγικές βάσει δεδομένων για τη στόχευση θεραπειών

Χάρη στην ανάπτυξη νέων φαρμάκων για τη σκλήρυνση κατά πλάκας, οι άνθρωποι έχουν έναν αυξανόμενο αριθμό θεραπευτικών επιλογών για να διαλέξουν.

Για να βοηθήσουν στην καθοδήγηση των αποφάσεών τους, οι επιστήμονες χρησιμοποιούν μεγάλες βάσεις δεδομένων και στατιστικές αναλύσεις για να προσπαθήσουν να εντοπίσουν τις καλύτερες θεραπευτικές επιλογές για διαφορετικούς ανθρώπους.

Τελικά, αυτή η έρευνα μπορεί να βοηθήσει τους ασθενείς και τους γιατρούς να μάθουν ποιες θεραπείες είναι πιο πιθανό να λειτουργήσουν για αυτούς.

Πρόοδος στη γονιδιακή έρευνα

Για να κατανοήσουν τα αίτια και τους παράγοντες κινδύνου της ΣΚΠ, γενετιστές και άλλοι επιστήμονες χτενίζουν το ανθρώπινο γονιδίωμα για ενδείξεις.

Μέλη του International MS Genetics Consortium έχουν ταυτοποιηθεί περισσότερες από 200 γενετικές παραλλαγές σχετίζεται με την ΠΣ. Για παράδειγμα, μια μελέτη του 2018 εντόπισε τέσσερα νέα γονίδια που συνδέονται με την πάθηση.

Τελικά, ευρήματα όπως αυτό θα μπορούσαν να βοηθήσουν τους επιστήμονες να αναπτύξουν νέες στρατηγικές και εργαλεία για την πρόβλεψη, την πρόληψη και τη θεραπεία της ΣΚΠ.

Μελέτες του μικροβιώματος του εντέρου

Οι επιστήμονες έχουν επίσης μελετήσει τον ρόλο που μπορεί να διαδραματίσουν τα βακτήρια και άλλα μικρόβια στο έντερο μας στην ανάπτυξη και την εξέλιξη της ΣΚΠ. Αυτή η κοινότητα βακτηρίων είναι γνωστή ως μικροβίωμα του εντέρου μας.

Δεν είναι όλα τα βακτήρια επιβλαβή. Στην πραγματικότητα, πολλά «φιλικά» βακτήρια ζουν στο σώμα μας και βοηθούν στη ρύθμιση του ανοσοποιητικού μας συστήματος.

Όταν η ισορροπία των βακτηρίων στο σώμα μας είναι απενεργοποιημένη, μπορεί να οδηγήσει σε φλεγμονή. Αυτό μπορεί να συμβάλει στην ανάπτυξη αυτοάνοσων νοσημάτων, συμπεριλαμβανομένης της ΣΚΠ.

Η έρευνα στο μικροβίωμα του εντέρου μπορεί να βοηθήσει τους επιστήμονες να κατανοήσουν γιατί και πώς οι άνθρωποι αναπτύσσουν ΣΚΠ. Θα μπορούσε επίσης να ανοίξει το δρόμο για νέες θεραπευτικές προσεγγίσεις, συμπεριλαμβανομένων διατροφικών παρεμβάσεων και άλλων θεραπειών.

Οι επιστήμονες συνεχίζουν να αποκτούν νέες γνώσεις σχετικά με τους παράγοντες κινδύνου και τις αιτίες της ΣΚΠ, καθώς και τις πιθανές στρατηγικές θεραπείας.

Νέα φάρμακα έχουν εγκριθεί πρόσφατα και ορισμένα έχουν δείξει πολλά υποσχόμενα σε κλινικές δοκιμές.

Αυτές οι εξελίξεις συμβάλλουν στη βελτίωση της υγείας και της ευημερίας πολλών ανθρώπων που ζουν με αυτήν την πάθηση, ενώ ενισχύουν τις ελπίδες για πιθανή θεραπεία.