ΣΦΑΙΡΙΚΗ ΕΙΚΟΝΑ
Τι είναι η γονιδιακή θεραπεία;
Η γονιδιακή θεραπεία είναι μια πειραματική θεραπεία που χρησιμοποιεί γενετικό υλικό για τη θεραπεία ή την πρόληψη ορισμένων ασθενειών. Αν και δεν είναι ακόμη ευρέως διαθέσιμη, η γονιδιακή θεραπεία μπορεί μια μέρα να βοηθήσει τους γιατρούς να θεραπεύσουν ασθένειες αντικαθιστώντας άμεσα το γονίδιο που προκαλεί την ασθένεια.
Οι κλινικές δοκιμές διερευνούν τη γονιδιακή θεραπεία για τη θεραπεία του καρκίνου, της ηλικιακής εκφύλισης της ωχράς κηλίδας και άλλων οφθαλμικών παθήσεων, ορισμένων γενετικών παθήσεων και του HIV/AIDS. Επί του παρόντος, ένα φάρμακο γονιδιακής θεραπείας, το Luxturna®, έχει εγκριθεί από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) για χρήση στις Ηνωμένες Πολιτείες. Το Luxturna αντιμετωπίζει ορισμένες κληρονομικές ασθένειες του αμφιβληστροειδούς (οφθαλμού).
Λεπτομέρειες Διαδικασίας
Πώς λειτουργεί η γονιδιακή θεραπεία;
Η γονιδιακή θεραπεία λειτουργεί αντικαθιστώντας ή αδρανοποιώντας τα γονίδια που προκαλούν ασθένειες. Σε ορισμένες περιπτώσεις, η γονιδιακή θεραπεία εισάγει νέα γονίδια στο σώμα για τη θεραπεία μιας συγκεκριμένης ασθένειας.
Με τη γονιδιακή θεραπεία, οι γιατροί παρέχουν ένα υγιές αντίγραφο ενός γονιδίου στα κύτταρα μέσα στο σώμα. Αυτό το υγιές γονίδιο μπορεί να αντικαταστήσει ένα κατεστραμμένο (μεταλλαγμένο) γονίδιο, να αδρανοποιήσει ένα μεταλλαγμένο γονίδιο ή να εισαγάγει ένα εντελώς νέο γονίδιο.
Οι φορείς, που ονομάζονται φορείς, μεταφέρουν αυτά τα υγιή γονίδια στα κύτταρα. Στις περισσότερες περιπτώσεις, οι φορείς είναι τροποποιημένοι ιοί που δεν προκαλούν ασθένεια. Οι φορείς μπορεί επίσης να είναι ορισμένοι τύποι βακτηρίων ή κυκλικά μόρια DNA (πλασμιδικό DNA). Πρόσθετες μέθοδοι συσκευασίας και παράδοσης γενετικού υλικού διερευνώνται επίσης ενεργά, όπως η χρήση νανοσωματιδίων, η ενθυλάκωση μορίων λιπιδίων και η χρήση ηλεκτρικών ρευμάτων.
Η ένεση ή η ενδοφλέβια (IV) έγχυση εισάγει φορείς στο σώμα. Σε ορισμένες περιπτώσεις, οι γιατροί συλλέγουν κύτταρα από έναν ασθενή, προσθέτουν φορείς σε ένα εργαστήριο και επιστρέφουν τα κύτταρα που περιέχουν φορέα στο σώμα του ασθενούς μέσω ένεσης ή ενδοφλέβιας έγχυσης.
Κίνδυνοι / Οφέλη
Ποιοι είναι οι κίνδυνοι και τα οφέλη της γονιδιακής θεραπείας;
Με εξαίρεση το Luxturna που έχει εγκριθεί από τον FDA, οι γιατροί εξακολουθούν να πειραματίζονται με τη γονιδιακή θεραπεία. Η μακροπρόθεσμη ασφάλεια τέτοιων θεραπειών δεν έχει ακόμη καθοριστεί. Ορισμένες γονιδιακές θεραπείες φαίνεται να είναι αποτελεσματικές στη θεραπεία ορισμένων παθήσεων. Αλλά δεν υπάρχουν αρκετά στοιχεία σχετικά με τη γονιδιακή θεραπεία στο σύνολό της για να προσδιοριστούν όλοι οι πιθανοί κίνδυνοι.
Ορισμένες έρευνες γονιδιακής θεραπείας δείχνουν ότι η γονιδιακή θεραπεία μπορεί να επιδεινώσει τα συμπτώματα ή να τα κάνει να διαρκέσουν περισσότερο. Επιπλέον, οι επιπλοκές ορισμένων γονιδιακών θεραπειών μπορεί να περιλαμβάνουν καρκίνο, τοξικότητα και φλεγμονή.
Ανάκτηση και Outlook
Ποιες είναι οι προοπτικές μετά τη γονιδιακή θεραπεία;
Η ανάρρωσή σας εξαρτάται από την πάθηση που αντιμετωπίζει η γονιδιακή θεραπεία. Οι επιπλοκές μπορεί να είναι σοβαρές και μπορεί να επηρεάσουν την έκβασή σας.
Πότε να καλέσετε τον γιατρό
Πότε πρέπει να ρωτήσω το γιατρό μου σχετικά με τη γονιδιακή θεραπεία;
Οι ερευνητές ερευνούν τη γονιδιακή θεραπεία για τη θεραπεία του καρκίνου, των οφθαλμικών ασθενειών, ορισμένων γενετικών παθήσεων και του HIV/AIDS. Εάν ενδιαφέρεστε να συμμετάσχετε σε μια κλινική δοκιμή που περιλαμβάνει γονιδιακή θεραπεία, μιλήστε με το γιατρό σας. Ο γιατρός σας μπορεί να σας βοηθήσει να προσδιορίσετε εάν η γονιδιακή θεραπεία μπορεί να θεραπεύσει την κατάστασή σας.
Discussion about this post