Κατανόηση των δυνατοτήτων των βλαστοκυττάρων για τη θεραπεία της ALS

Τα βλαστοκύτταρα είναι ένας τύπος κυττάρου που έχει την ικανότητα να μετατραπεί σε πολλούς διαφορετικούς τύπους κυττάρων. Αυτό ονομάζεται διαφοροποίηση. Για παράδειγμα, τα βλαστοκύτταρα στον μυελό των οστών μπορούν να συνεχίσουν να διαφοροποιούνται σε συγκεκριμένους τύπους κυττάρων αίματος.

Τα βλαστοκύτταρα μπορούν επίσης να αυτοανανεωθούν, σε αντίθεση με πολλούς τύπους κυττάρων στο σώμα. Όταν ένα βλαστοκύτταρο διαιρείται, τα δύο κύτταρα που προκύπτουν μπορεί να είναι:

• δύο βλαστοκύτταρα
• ένα βλαστοκύτταρο και ένα διαφοροποιημένο κύτταρο
• δύο διαφοροποιημένα κύτταρα

Υπάρχουν δύο γενικοί τύποι βλαστοκυττάρων:

Πολυδύναμα βλαστοκύτταρα

Τα πολυδύναμα βλαστοκύτταρα μπορούν να γίνουν οποιοδήποτε είδος κυττάρου στο σώμα. Αυτός ο τύπος βλαστοκυττάρων βρίσκεται σε ανθρώπινα έμβρυα.

Ωστόσο, το 2006, οι επιστήμονες ανέπτυξαν έναν τρόπο επαναπρογραμματισμού ορισμένων τύπων ενηλίκων κυττάρων ώστε να γίνουν πολυδύναμα βλαστοκύτταρα. Αυτά τα βλαστοκύτταρα ονομάζονται επαγόμενα πολυδύναμα βλαστοκύτταρα.

Ενήλικα βλαστοκύτταρα

Τα ενήλικα βλαστοκύτταρα υπάρχουν σε διάφορους ιστούς και συμμετέχουν στη συντήρηση και την επισκευή. Λειτουργούν για να αντικαταστήσουν τα κύτταρα που χάνονται λόγω τυπικής φθοράς, τραυματισμού ή ασθένειας.

Αυτά τα βλαστοκύτταρα είναι ειδικά για ιστούς. Αυτό σημαίνει ότι, σε αντίθεση με τα πολυδύναμα βλαστοκύτταρα, είναι πιο εξειδικευμένα.

Για παράδειγμα, ενώ τα ενήλικα βλαστοκύτταρα στο έντερό σας μπορούν να αντικαταστήσουν τα εντερικά κύτταρα που έχουν χαθεί ή καταστραφεί, δεν μπορούν να γίνουν κύτταρα δέρματος ή κύτταρα αίματος.

Στην ALS, μια νευρολογική ασθένεια, τα νευρικά κύτταρα που ελέγχουν τις μυϊκές κινήσεις, που ονομάζονται κινητικοί νευρώνες, καταστρέφονται και πεθαίνουν. Σε αντίθεση με τα κύτταρα σε άλλα μέρη του σώματος, όπως το δέρμα και το έντερο, τα νευρικά κύτταρα δεν μπορούν να αναγεννηθούν αφού καταστραφούν ή πεθάνουν.

Επιπλέον, εξακολουθούμε να μαθαίνουμε όλο και περισσότερα για τη διαδικασία της νόσου ALS. Αυτό που γνωρίζουμε είναι ότι το ALS είναι πολύπλοκο, με πολλούς διαφορετικούς παράγοντες που συμβάλλουν σε αυτό. Όλα αυτά κάνουν πιο δύσκολο τον εντοπισμό των θεραπευτικών στόχων.

Τα βλαστοκύτταρα είναι μια ελκυστική θεραπεία για την ALS λόγω των αναγεννητικών τους επιδράσεων και της ικανότητάς τους να διαφοροποιούνται σε διαφορετικούς τύπους κυττάρων. Οι κύριοι τρόποι με τους οποίους μπορούν να χρησιμοποιηθούν τα βλαστοκύτταρα για τη θεραπεία της ALS είναι:

• χρησιμοποιώντας βλαστοκύτταρα για την παροχή παραγόντων που λειτουργούν για την ενίσχυση της υγείας και της επιβίωσης των κινητικών νευρώνων
• αντικατάσταση κατεστραμμένων ή νεκρών νευρώνων με υγιείς νευρώνες που παράγονται από βλαστοκύτταρα

Μια ανασκόπηση του 2023 σημειώνει ότι πολλοί τύποι βλαστοκυττάρων έχουν χρησιμοποιηθεί στην προκλινική έρευνα της ALS καθώς και σε κλινικές δοκιμές:

• Μεσεγχυματικά βλαστοκύτταρα (MSCs), τα Το συνηθέστερο Ο τύπος βλαστοκυττάρων που χρησιμοποιείται στην έρευνα για την ALS είναι ένας τύπος βλαστοκυττάρων ενηλίκων που μπορεί να απομονωθεί από πολλές περιοχές, όπως ο μυελός των οστών, οι μύες και ο λιπώδης ιστός.
• Τα αιμοποιητικά βλαστοκύτταρα είναι ένας τύπος ενήλικου βλαστοκυττάρου που απομονώνεται από το αίμα ή το μυελό των οστών.
• Τα νευρικά βλαστοκύτταρα απομονώνονται από τον εμβρυϊκό ιστό.
• Τα επαγόμενα πολυδύναμα βλαστοκύτταρα δημιουργούνται σε εργαστήριο χρησιμοποιώντας κύτταρα ενηλίκων.

ΕΝΑ κριτική 2021 από έξι μελέτες θεραπειών με βλαστοκύτταρα για την ALS επισημαίνεται ότι ορισμένες μελέτες έδειξαν οφέλη ενώ άλλες όχι. Οι αναθεωρητές σημείωσαν ότι απαιτείται περαιτέρω έρευνα για να προσδιοριστούν τα πιθανά οφέλη της θεραπείας με βλαστοκύτταρα για την ALS.

Έρευνα για θεραπείες με βλαστοκύτταρα για την ALS

Τώρα, ας εξετάσουμε μερικές κλινικές δοκιμές σε θεραπείες με βλαστοκύτταρα για την ALS. Λάβετε υπόψη ότι αυτό είναι μόνο ένα στιγμιότυπο της έρευνας σχετικά με τη χρήση βλαστοκυττάρων για τη θεραπεία της ALS.

ΕΝΑ Κλινική δοκιμή φάσης 1/2 2022 χρησιμοποίησε νευρικά βλαστοκύτταρα μεταμοσχευμένα στον οσφυϊκό νωτιαίο μυελό 18 ατόμων με ALS. Αυτά τα βλαστοκύτταρα μπορούν να διαφοροποιηθούν σε υποστηρικτικά νευρογλοιακά κύτταρα που παράγουν έναν προστατευτικό παράγοντα που ονομάζεται GDNF.

Αυτή η δοκιμή αφορούσε κυρίως την ασφάλεια της θεραπείας. Δεν βρήκε αρνητικά αποτελέσματα μετά από 1 χρόνο. Η ανάλυση ιστού από 13 συμμετέχοντες που πέθαναν λόγω ALS διαπίστωσε ότι τα μεταμοσχευμένα κύτταρα είχαν παραμείνει και είχαν δημιουργήσει GDNF.

Μια ανάλυση του 2023 δύο προηγούμενων κλινικών δοκιμών φάσης 1 εξέτασε τις μακροπρόθεσμες επιπτώσεις της μεταμόσχευσης MSC στον οσφυϊκό νωτιαίο μυελό 19 ατόμων με ALS. Κατά τη στιγμή της ανάλυσης, τέσσερα από τα άτομα ζούσαν ακόμη.

Οι ερευνητές διαπίστωσαν ότι η μέση παρατηρούμενη επιβίωση των συμμετεχόντων στη δοκιμή ήταν 118,8 μήνες — σχεδόν 10 χρόνια. Αυτό ήταν μεγαλύτερο από τον προβλεπόμενο μέσο όρο επιβίωσης των 70,79 μηνών, λίγο λιγότερο από 6 χρόνια.

Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) δεν έχει εγκρίνει θεραπεία με βλαστοκύτταρα για την ALS. Οι άνθρωποι που λαμβάνουν θεραπείες με βλαστοκύτταρα για την ALS τους τις λαμβάνουν μέσω της συμμετοχής τους σε μια κλινική δοκιμή.

Πρόσφατα, ένα Συμβουλευτική επιτροπή του FDA προσδιόρισε ότι μια θεραπεία με βλαστοκύτταρα για το ALS που ονομάζεται NurOwn δεν είχε αρκετά υποστηρικτικά δεδομένα να το καθιερώσει ως αποτελεσματική θεραπεία για ήπια έως μέτρια ALS.

Το NurOwn, που αναπτύχθηκε από την BrainStorm Cell Therapeutics, χρησιμοποιεί MSC για να ενισχύσει τα επίπεδα παραγόντων που υποστηρίζουν την υγεία και την επιβίωση των νευρικών κυττάρων.

Εάν έχετε διαγνωστεί με ALS, η ομάδα φροντίδας σας μπορεί να σας προτείνει να συμμετάσχετε σε μια κλινική δοκιμή.

Οι κλινικές δοκιμές ελέγχουν την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα νέων ή ενημερωμένων θεραπειών προτού γίνουν ευρύτερα διαθέσιμες.

Μπορείτε να βρείτε μια λίστα με κλινικές δοκιμές για ALS που πραγματοποιούνται επί του παρόντος εδώ.

Η ομάδα φροντίδας σας είναι επίσης πολύτιμος πόρος. Μπορούν να σας βοηθήσουν να σας δώσουν μια ιδέα για τις τρέχουσες ή τις επερχόμενες κλινικές δοκιμές για τις οποίες μπορεί να πληροίτε τις προϋποθέσεις.

Οι τρέχουσες θεραπευτικές επιλογές για την ALS περιλαμβάνουν:

• φάρμακα όπως το riluzole (Rilutek, Tiglutik, Exservan) ή το edaravone (Radicava), τα οποία μπορούν να βοηθήσουν στη μείωση της βλάβης στους κινητικούς νευρώνες και στην αργή μείωση της καθημερινής λειτουργίας, αντίστοιχα
• άλλα φάρμακα που βοηθούν στη διαχείριση συμπτωμάτων όπως μυϊκές κράμπες, προβλήματα ύπνου ή άγχος και κατάθλιψη

• φυσικοθεραπεία και εργοθεραπεία που βοηθά στην ενίσχυση της δύναμης, της ευελιξίας και της ανεξαρτησίας

• λογοθεραπεία ή συσκευές που θα σας βοηθήσουν να επικοινωνήσετε

• ψυχοθεραπεία για να σας βοηθήσει διανοητικά και συναισθηματικά να αντιμετωπίσετε τις επιπτώσεις της ALS

• αναπνευστική υποστήριξη, συμπεριλαμβανομένου του μη επεμβατικού αερισμού ή του μηχανικού αερισμού

Το ALS είναι προοδευτικό. Αυτό σημαίνει ότι συνεχίζει να χειροτερεύει όσο περνάει ο καιρός.

Οι επιπτώσεις της ALS τελικά οδηγούν σε παράλυση, η οποία μπορεί επίσης να επηρεάσει τους μύες που σας βοηθούν να αναπνέετε. Ως εκ τούτου, οι περισσότεροι άνθρωποι με ALS πεθαίνουν λόγω αναπνευστικής ανεπάρκειας.

Ο διάμεσος χρόνος επιβίωσης για το ALS είναι 3-5 ετών μετά την εμφάνιση συμπτωμάτων. Σχετικά με 30% των ατόμων με ALS είναι ζωντανοί μετά από 5 χρόνια, και 10–20% είναι ζωντανοί μετά από 10 χρόνια.

Μπορεί μια μεταμόσχευση μυελού των οστών να θεραπεύσει την ALS;

Όχι. Ωστόσο, οι ερευνητές διερευνούν μεταμοσχεύσεις μυελού των οστών για τη θεραπεία της ALS. Αυτή η έρευνα βρίσκεται στα αρχικά της στάδια.

Μια κλινική δοκιμή του 2022 δεν έδειξε διαφορά στην εξέλιξη της ALS μετά από μεταμόσχευση μυελού των οστών. Αλλο Μελέτη 2022 διαπίστωσε ότι οι μεταμοσχεύσεις μυελού των οστών θα μπορούσαν να βοηθήσουν στη θεραπεία της ALS σε ένα μοντέλο ποντικού με νεανική ALS.

Για ποιες άλλες συνθήκες ερευνώνται τα βλαστοκύτταρα;

Εκτός από το ALS, οι θεραπείες με βλαστοκύτταρα διερευνώνται για μια μεγάλη ποικιλία καταστάσεων. Μερικά παραδείγματα περιλαμβάνουν:

• άλλες νευροεκφυλιστικές ασθένειες όπως η νόσος του Πάρκινσον και η νόσος του Αλτσχάιμερ
• κακώσεις του νωτιαίου μυελού
• καρκίνους
• καρδιακή ασθένεια
• διαβήτη τύπου 1

Ποιες είναι οι εγκεκριμένες από τον FDA θεραπείες με βλαστοκύτταρα;

Τα προϊόντα αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων, τα οποία περιέχουν βλαστοκύτταρα που μπορούν να διαφοροποιηθούν σε διάφορα αιμοσφαίρια, είναι επί του παρόντος μόνο εγκεκριμένα από τον FDA προϊόντα βλαστοκυττάρων. Αυτά χρησιμοποιούνται για τη θεραπεία ορισμένων μορφών καρκίνου, διαταραχών του αίματος ή παθήσεων του ανοσοποιητικού.

Τα βλαστοκύτταρα είναι μια ελκυστική πιθανή θεραπεία για την ALS. Ελπίζεται ότι η θεραπεία με βλαστοκύτταρα θα μπορούσε να επιβραδύνει ή να αναστρέψει τις επιπτώσεις της ALS.

Ωστόσο, η έρευνα για τα βλαστοκύτταρα για την ALS εξακολουθεί να βρίσκεται γενικά στα αρχικά της στάδια και καμία θεραπεία ALS με βάση τα βλαστοκύτταρα δεν έχει εγκριθεί από τον FDA. Συνολικά, απαιτείται περισσότερη έρευνα για την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα αυτών των θεραπειών.

Τα άτομα με ALS που λαμβάνουν θεραπεία με βλαστοκύτταρα το κάνουν μέσω κλινικών δοκιμών. Εάν έχετε ALS και ενδιαφέρεστε να συμμετάσχετε σε μια κλινική δοκιμή, μιλήστε με την ομάδα φροντίδας σας. Μπορούν να σας βοηθήσουν να βρείτε κλινικές δοκιμές για τις οποίες θα μπορούσατε να πληροίτε τις προϋποθέσεις.